加速基因疗法发展，拜耳拟斥资40亿美元收购AskBio

10月26日，拜耳（Bayer）宣布收购Asklepios BioPharmaceutical（下面简称AskBio），根据协议条款，拜耳将支付20亿美元的前期款项和高达20亿美元的里程碑付款。新闻稿指出，这一交易预计最快将在2020年第四季度完成。

拜耳&AskBio：加速基因疗法发展

AskBio成立于2001年，是一家私营的临床阶段基因治疗平台公司，专注于开发腺相关病毒（AAV）基因疗法。AskBio的基因治疗平台包括业界领先的细胞系制造工艺和广泛的AAV衣壳和启动子文库。据相关资料，该公司已经生成了数百种专有的第三代AAV衣壳和启动子，可提供差异化的潜在疗效改善、免疫应答和特异性组织器官。

图1. AskBio研发管线（来源：askbio）

通过此次收购，拜耳将拥有AskBio基因治疗平台的全部权利，AskBio加入拜耳新兴的细胞和基因疗法（CGT）业务加强了拜耳对该领域的承诺，它补充了2019年对BlueRock Therapeutics的收购，巩固了拜耳打造有潜力在多个治疗领域产生影响平台的雄心。

对此次收购，AskBio首席执行官兼联合创始人Sheila Mikhail表示：“凭借拜耳在全球范围内的影响力和转化医学专业知识，尤其是在通路疾病方面的专业知识，我们将科学进步和对患者的承诺结合在一起，同时保留AskBio的独立结构，拜耳和AskBio的定位是加速基因疗法的发展，以治疗更多可从中获益的患者。”

基因治疗行业：制药巨头虎视眈眈

基因治疗是通过基因置换、基因修正、基因修饰、基因失活等方式，向靶细胞或组织中引入外源基因DNA或RNA片段，以纠正或补偿基因的缺陷，关闭或抑制异常表达的基因。由于可以靶向异常的基因，在一些疾病中，基因治疗被认为能从根源上治愈疾病。

1990年，FDA正式批准的第一个基因治疗临床试验的成功让世界各国都掀起了基因治疗的研究热潮。然而，1999年的18岁少年 Jesse Gelsinger死亡与2002年底到2003年Necker儿童医院接受基因治疗的SCID-X1患者中，有2例出现了类白血病样症状等事件让人们对基因治疗的热情骤然间降至冰点。直到2012年，EMA批准UniQure公司的基因治疗药物Glybera上市，才彻底打开了基因疗法的大门。

表1. 上市的基因疗法产品

经过近半个世纪的发展，基因疗法如今已在基因缺陷病治疗、肿瘤治疗等相关临床试验中展现了强大的功效，且陆续有产品分别在中国、俄罗斯、美国和欧盟等地区上市。此外，近几年世界主流药监机构对基因疗法的扶持力度加大，进一步刺激了其市场成长空间。根据Evaluate Pharma报告数据，当前基因与细胞治疗在研临床管线约为680个，大约分布在500家生物制药企业中，预期到2025年细胞及基因治疗产品将上市约30个品种、销售总规模达到400亿美元。

图2. 全球细胞及基因治疗市场销售规模（亿美元） （来源：华西证券）

巨额的市场不免让制药巨头虎视眈眈。因此，2016年以来，全球跨国药企纷纷通过自主研发、或者外延并购等方式布局细胞与基因治疗领域。例如新基药业90亿美元并购Juno Therapeutics、赛诺菲116亿美元并购Juno Therapeutics、诺华87亿美元并购AveXis。

表2. 近年来细胞及基因治疗大额的投融资并购（参考来源：华西证券）

反观国内，许多制药翘楚也开始对基因产业发起了进攻。如2015年，药明康德以6500万美元现金收购了业界领先的基因分析和生物信息公司NextCODE Health公司；绿叶集团以3000万美元收购了新加坡基因测序公司Vela Diagnostics。

结语

虽然基因治疗行业已经发展成为投资界热捧的领域，但当前对于基因治疗也存在诸多质疑，主要是基因治疗的安全性、有效性和稳定性等问题在短期内还难以得到解决。其中，安全性问题是人们关注最多的问题。但可以预见，一旦基因治疗的稳定性和安全性得到证实，或者技术出现新的突破，将推动大量已处于临床阶段的基因治疗药物涌向市场。

参考出处：

1.https://www.biospace.com/article/bayer-bets-big-on-askbio-s-gene-therapy-platform-acquires-company-for-up-to-4-billion/

2. 吴曙霞,庞乐君,高云华, 等.全球基因治疗研发与市场分析[J].中国医药技术经济与管理,2007,1(4):47-57.