默克在加拿大获得基础基因编辑技术相关的CRISPR切口酶专利许可

-- 专利涉及可推进基因治疗和研究并降低脱靶影响的配对Cas9切口酶技术

-- 这是该公司在全球获得的第13项专利

-- 公司积极向相关方提供CRISPR相关专利授权

德国达姆施塔特2019年3月4日电 -- 领先的科技公司、基因组编辑领导者默克(Merck)今天宣布，加拿大专利商标局已经批准了默克有关在真核细胞中使用配对CRISPR切口酶的专利申请。对于需要准确方法来开发难治性疾病治疗方案，最终为患者提供治疗的科学人员来说，该专利为他们提供了更加具体的重要解决方案。

默克的加拿大CRISPR专利涉及基础基因编辑技术，该技术可提升CRISPR的致病基因修复功能，同时不影响健康基因

默克执行董事会成员兼生命科学业务首席执行官吴博达(Udit Batra)表示：“此次获得专利许可标志着我们在CRISPR治疗安全性方面取得了又一进展，此专利所涉及的技术能够提升CRISPR的致病基因修复功能，同时不会对健康基因产生影响。15年来，默克一直走在基因编辑创新的前沿，此次获得专利许可进一步扩充了我们的基础CRISPR切割和整合知识产权，以帮助科学人员推进基因治疗研究。”

CRISPR技术是默克的一项核心能力。默克支持在慎重考虑道德和法律标准的情况下，开展基因组编辑方面的研究。默克已组建独立的外部生物伦理顾问小组，为默克所开展的研究提供指导，包括基因组编辑的研究或使用，并且确定了清晰的经营定位，在考虑科学和社会问题的同时，不会妨碍任何有前景的治疗方法的研究和应用。

这项加拿大专利是默克在加拿大获得的第二项专利和在全球获得的第13项专利。该公司已于2018年底在澳大利亚和欧洲获得类似专利。该最新专利所涉及的配对切口酶可通过高度灵活的高效方案来降低脱靶的影响，从而推进特异性。

配对切口酶是靶向同一个基因目标的两个CRISPR切口酶，它们相互配合，通过切割染色体序列的对立链，以便造成双链断裂。这一过程可包含外源或供体序列的插入，其插入方式与默克的CRISPR整合技术相同。需要两个CRISPR绑定活动显著降低了基因组中其他位置脱靶切割的可能性。

默克的CRISPR整合专利组合包括公司在澳大利亚、加拿大、中国、欧洲、以色列、新加坡和韩国获得的专利。这些CRISPR专利旨在实现真核细胞序列的染色体整合或切割以及DNA序列的插入，以获得想要的基因改变。

默克正在为所有应用领域提供全部专利组合授权。

默克是全球首家为基因组编辑提供自定义生物分子（以RNA为向导的TargeTron™II组内含子和CompoZr™ 锌指核酸酶）的公司，希望让世界各地的更多研究人员使用这些方法。默克还是首家覆盖全人类基因组的CRISPR排列库生产商，通过使科学人员能够研究更多疾病根源相关问题，加快疾病的治愈。

除了基础基因编辑研究之外，默克还支持开发基于基因和细胞的治疗方案，并生产病毒载体。默克的生命科学业务设有专门的基因编辑小组，旨在推进从基因编辑到基因药物生产的新型模式研究，进一步增强了公司致力于该领域的承诺。

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