全面剖析基石药业研发管线布局

2021年3月26日晚间，基石药业公布了其2020年公司财务业绩及业务亮点，截至2020年12月31日止年度，公司收入达到人民币10.388亿元。研发开支增至14.05亿元，收入由0增至10.388亿元，亏损约12.21亿元，同比减少约47.11%，现金储备宽裕，定期存款以及现金及现金等价物为33.834亿元。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“回顾2020年，我们实现了重大业务进展，助力我们成为一家全方位的生物制药公司。根据公司既定发展战略，我们超额完成了所有业务领域的发展目标，进一步加强了公司的财务优势，创造了后期产品管线的价值与长期潜力。我们也丰富了早期产品管线，并极大地提升了公司研发能力。近日，公司迎来了首款精准治疗药物的上市获批，另一款产品也即将获批，这充分体现了我们将创新型药物迅速推向市场的能力。

事实上，在昨晚公布的业绩财报中显示，成立不到六年的基石药业如今已经手握一条专注于肿瘤免疫和精准治疗的产品管线，是国内生物医药研发的第一梯队。公司多款同类首创或同类最优的产品即将在2021年获批上市，潜在适应症涵盖肺癌、胃癌和食管癌等多个中国高发癌症类型，在药物研发推进方面取得了令人瞩目的成果。

聚焦中国高发癌种,精准+免疫策略筑起抗癌城墙

癌症市场广阔，已经成为我国第一大恶性疾病。中国与美国是世界上癌症患者最多的国家。从每年新增肿瘤疾病发病率来看，美国大概每年200万人，而中国约400万人，且5年生存率远低于美国。另外2012年到2016年间，美国肿瘤的死亡率整体呈下降趋势，约下降14%，而中国相反，以7%的速率增长。其中一个重要原因是中国患者缺乏使用有效、安全的创新疗法。在中国，肺癌是发病率排名第一的恶性肿瘤，其他高发的恶性肿瘤包括肝癌、上消化系统肿瘤及结直肠癌、乳腺癌等。巨大未满足的治疗需求正在驱动越来越多中国生物科技公司的发展。

肿瘤极高的复杂性使其成为人类难以攻克的难题之一。虽然如今癌症的治疗手段越来越多，部分瘤种的患者已经可以实现带瘤生存甚至治愈，但是现有的肿瘤治疗方案难以满足越来越多患者对延长生存期和改善生活质量的迫切需求。靶向治疗和免疫治疗的出现，改变了部分癌症治疗的面貌，带来生存获益和更高的安全性。

基石药业自成立以来，便致力于针对当前中国高发且存在巨大未满足需求的癌种进行药物开发，不断整合全球最优资源，深耕肿瘤免疫和精准治疗领域，为患者带来变革性疗法。公司正在进行和计划开展集中于这些癌种的临床试验，范围覆盖超过55%的癌症新增病例，包括肺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌和食管癌，以及中国特色的结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤（ENKTL）。

围绕“自主研发+引进”策略，基石药业共有14种专注于肿瘤的候选药物，分别处于临床前至临床后期的不同阶段。值得一提的是，日前普拉替尼已经获批上市，此外还有3款产品阿伐替尼、艾伏尼布和舒格利单抗有望在今年获批。

基石药业管线1.0根据公司最初的联合疗法策略打造，是一条经过概念/风险验证的创新管线，针对中国的高发癌症进行临床开发，临床阶段候选产品包括PD-1、PD-L1和CTLA-4抗体，以及从合作伙伴获得的阿伐替尼（KIT&PDGFRA抑制剂）、普拉替尼（RET抑制剂）、艾伏尼布（IDH1抑制剂）、CS3008/Fisogatinib（FGFR4抑制剂）四款（潜在）全球同类首创精准治疗药物。

舒格利单抗：同类最优

基石药业自主研发的产品中，舒格利单抗是进度最快的一款，这是国内首个自主研发的自然全长、全人源抗PD-L1单克隆抗体。目前国内已有8款PD-1/PD-L1单抗上市，包括4款国产PD-1、2款进口PD-1和2款进口的PD-L1，尚未有国产PD-L1抗体上市。舒格利单抗有可能成为国内下一款获批上市的PD-L1抗体，针对中国肺癌、结直肠癌、胃癌、肝癌和食管癌等高发癌种的多项大适应症，全面进行了单药和联合疗法布局，且多个队列都显示疗效确切，安全性良好，拥有美国FDA孤儿药认定以及突破性疗法认定以及被中国NMPA纳入突破性治疗品种，潜力十分巨大。就舒格利单抗的开发和商业化权益，基石药业已先后达成两项合作，分别是与国际医药巨头辉瑞（中国大陆地区）和美国EQRx公司（大中华区以外地区）。

2020年11月初，国家药监局受理了基石药业舒格利单抗联合化疗一线治疗非小细胞肺癌（NSCLC）的新药上市申请，有望摘下首款国产PD-L1单抗药物桂冠。根据ESMO ASIA 2020上公布的最新数据，舒格利单抗联合化疗治疗IV期NSCLC显著延长患者的无进展生存期（PFS），降低患者疾病进展或死亡风险（HR）50%。舒格利单抗联合化疗对鳞癌和非鳞癌患者都有效，并且在PD-L1表达≥1%和PD-L1表达<1%的患者中均有获益。对比几款PD-1/PD-L1单抗在近期大型学术会议上公布的数据，这款PD-L1抗体同样值得期待。尤其是在鳞癌患者中，这款降低患者疾病进展或死亡风险（HR=0.33）67%，与对照组化疗相比疗效显著，并且在国产PD-1/PD-L1单抗中表现出色。

POC数据证实舒格利单抗有潜力成为同类最优PD-L1抗体。从药物结构和作用机制上，舒格利单抗是全人源、全长的IgG4单克隆抗体，可以最大程度减少抗药物抗体；唯一天然缺失ADCC/CDC活性的PD-L1抗体，拥有更好的安全性；并且在特定肿瘤中尤为有效：保留ADCP活性，可引起巨噬细胞直接吞灭肿瘤细胞，同时加强肿瘤细胞抗原表达，带来长期抗肿瘤免疫。

CS1003(PD-1)和CS1002(CTLA-4)

在肿瘤免疫治疗领域，CTLA-4和PD-1是最初得到证实的靶点，已上市的产品销售数据吸引了众多企业的开发。PD-1单抗K药已经成为默沙东最为重磅的一个产品，根据财报，K药2020年销售额144亿美元，同比+30%，贡献制药业务33%业绩。2020年，4大国产PD-1抗体的销售额合计已超90亿元，离百亿元销售大关仅一步之遥。

除了舒格利单抗，基石药业自主研发另外两款免疫肿瘤骨架产品，分别是CS1003(PD-1)和CS1002(CTLA-4)。

其中，CS1003是一款人源化的IgG4亚型的抗PD-1单克隆抗体，不仅能够结合人源及鼠源PD-1，而且在同源小鼠肿瘤模型的药效测试中，CS1003表现出独特的竞争优势。此前已获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗肝细胞癌。肝细胞癌是一种侵袭性极强的疾病，中国又是肝癌大国，加上缺乏有效治疗药物，导致患者整体预后较差。CS1003的1期临床试验目前正在澳洲、新西兰和中国同步进行。同时，CS1003联合乐伐替尼一线治疗晚期肝癌患者的全球多中心3期注册临床研究。

目前，全球仅有一款CTLA-4抑制剂ipilimumab(Yervoy)获批，且尚未在国内上市。CS1002是一款全长全人源IgG1亚型的抗CTLA-4单克隆抗体，氨基酸序列与ipilimumab相同。目前CS1002的安全性、初步有效性、药代动力学及药效动力学数据结果都与ipilimumab相当。从作用机制上来说，抗CTLA-4单抗是通过阻断CTLA-4的免疫效应刺激免疫细胞大量增殖，从而诱导或增强抗肿瘤免疫反应，这意味着这类药物在肿瘤治疗方面有着广泛的应用前景。

艾伏尼布：全球首款IDH1抑制剂、被纳入临床急需名单

艾伏尼布是全球同类首创IDH1抑制剂，目前唯一一款获得美国FDA批准上市的针对IDH1突变的AML靶向药物，正在中国进行2项注册性试验，针对IDH1突变的复发/难治性急性髓系白血病和一线IDH1突变急性髓系白血病。由于具备用于难治复发人群的临床优势，此前已被CDE纳入《临床急需境外新药名单（第三批）》。此外，艾伏尼布还在临床试验中用于IDH1突变型胆管癌二线治疗并被纳入NCCN指南，相关数据显示可显著改善既往接受过治疗的IDH1突变型胆管癌患者的无进展生存期。

阿伐替尼：中国首个PDGFRA外显子18突变的胃肠道间质瘤治疗药物

阿伐替尼是全球首款针对PDGFRA外显子18突变晚期胃肠道间质瘤（GIST）的精准靶向新药，已先后获得美国、欧盟和中国的上市批准。2020年9月，创新靶向药物阿伐替尼率先落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，使得中国患者尽早使用全球同类首创的GIST精准靶向创新药物。

中国每年约有1-1.5/10万（1.4万-2.1万）新诊断GIST患者。大概90％ GIST患者的致病因素与KIT或PDGFRA基因突变有关。其中，PDGFRA突变主要为外显子18突变。据统计，原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。目前，靶向治疗是不可切除或复发转移性GIST的主要治疗手段，尽管前期的靶向药物伊马替尼（酪氨酸激酶抑制剂）在治疗上取得了巨大的成功，但随着治疗时间延长，患者会逐渐出现肿瘤耐药情况，从而使不少患者面临无药可医的困境。特别是针对携带PDGFRA外显子18 D842V突变的患者，这类患者以前的治疗选择非常有限，伊马替尼对这部分人群是无效的。因此，一直以来，携带PDGFRA D842V突变的GIST患者具有高度未满足的治疗需求。

阿伐替尼的问世开启了GIST的精准治疗时代，对携带PDGFRA外显子18特别是D842V突变的GIST患者定义了一个新的治疗标准，改变了部分患者无药可治的历史。目前，阿伐替尼被首版《CSCO胃肠间质瘤诊疗指南》推荐用于携带PDGFRA D842V突变患者的一线治疗以及三线治疗失败后的患者（均为2A类证据，II类推荐）；被美国国立综合癌症网络（NCCN）临床肿瘤实践指南最新版作为2A类推荐用药，是NCCN指南唯一推荐。

全球范围内，阿伐替尼针对晚期和惰性系统性肥大细胞增生症（SM）患者的临床开发正在进行。美国FDA已授予阿伐替尼突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。

普拉替尼(RET抑制剂)：中国首款RET抑制剂

普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性RET抑制剂，目前已获中国国家药品监督管理局批准，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗，系中国首个获批的选择性RET抑制剂，该药物也是首个使用乐城真实世界数据辅助临床评价获批的药品。

肺癌是2020年中国癌症新发病例数前十的癌症之首，为81.5563万例。RET激活型融合和突变是许多癌症类型的关键疾病驱动因素，RET融合在NSCLC患者中的发生率约占1-2%。RET融合的NSCLC患者肿瘤多呈低分化，确诊时绝大多数处于晚期，容易发生脑转移，预后差，传统治疗方法疗效不佳。以往针对这一群体的治疗方案主要是使用多激酶抑制剂类药物，由于这些药物靶向多个靶点，并不局限于RET基因改变的患者，导致对于RET基因融合突变的靶向选择性不高、疗效欠佳。因此，携带RET融合突变的癌症患者亟待精准靶向药物的治疗选择。

目前，普拉替尼在市场上的唯一的竞争对手就是全球首款治疗RET基因变异的靶向药Retevmo（selpercatinib, LOXO-292），其他RET抑制剂尚处于临床早期开发阶段。

据悉，普拉替尼针对“RET突变阳性的晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）患者的系统性治疗”的适应症于2020年12月被中国国家药监局药品审评中心（CDE）授予突破性疗法认定，其中针对MTC/TC领域的新药上市申请近期会递交。

相关数据统计分析显示，在中国每年有新发近8万RET基因突变的癌症患者，除了NSCLC/MTC/TC适应症之外，基石药业还计划持续开发普拉替尼用于更广泛适应症。针对RET变异的治疗有望成为一种不限癌种的治疗方式，作为国内截止目前唯一获批的靶向RET的精准药物，普拉替尼潜在治疗市场广阔。

CS3008/Fisogatinib：有望成为首个分子水平生物标记物驱动的HCC靶向药物

Fisogatinib是由Blueprint Medicines开发的一款在研的强效、高选择性成纤维细胞生长因子受体-4（FGFR4）抑制剂，用于治疗FGFR4驱动的晚期肝细胞癌（HCC）。

肝癌是全球第二大癌症死因，其中HCC是其中占比最高的肝癌类型。HCC在乙型肝炎病毒流行的地区发病率最高，如东南亚和撒哈拉以南的非洲地区。在全球范围内，将近一半的肝癌新发病例发生在中国。目前，晚期HCC患者的治疗方案十分有限，获批的治疗方案肿瘤无进展期生存期约3-7个月，患者总生存期约9-13个月。FGF19作为FGFR4的配体，可激活FGFR4，从而促进肝细胞增殖和调节肝内胆酸平衡。据Blueprint Medicinines估计，大约30%的HCC患者存在FGF19/FGFR4信号通路的异常激活。

目前fisogatinib正在中国进行I期单药肝癌试验（加入全球试验），并已在2020 CSCO发布；中国人群初步安全性及有效性数据显示，在FGF19+, TKI naïve人群中，ORR=36.4%，DCR=72.7%。2019年10月1日在《Cancer Discovery》上发表的一项正在进行的I期试验数据表明，fisogatinib单药在用于具有多次治疗史的晚期HCC患者中表现出临床疗效和良好的耐受性。这些结果证明了fisogatinib具有成为首个分子水平生物标记物驱动的HCC靶向药物的潜力。

黄金赛道，产品组合潜力十足

肿瘤免疫和精准治疗是当下癌症治疗的趋势，对致力于引领行业的全球制药巨头而言更是如此。以默沙东为例，其坐拥年销售额超过140亿美元的K药，近年也不断加大肿瘤管线上的投入，包括将明星产品PD-1单抗K药拓展至更多的适应症，以及追求免疫治疗和精准治疗的新靶点、新技术平台。默沙东在肿瘤管线方面拥有多项早期资产，其中免疫疗法达20余项。K药作为单药或联合给药正在被评估用于30多种肿瘤。除K药外，默沙东肿瘤管线中还有Vibostolimab(TIGIT单抗)、MK-4830(ILT4单抗)和MK-6482(HIF-2α抑制剂)等下一代处于早期研发阶段的全新抗癌药物。通过合作开发、交易许可和收购等方式，默沙东也获得多款在研产品，比如ROR1 ADC和LIV-1 ADC等产品的开发权益。值得关注的一点是，该公司也在探索K药联合管线其他产品用于治疗各种实体瘤的疗效。

而对于成立短短几年的基石药业来说，免疫治疗和精准治疗双管齐下是公司的制胜法宝，并基于此形成了14个在研产品的研发管线，包括8个自主研发的低风险联合治疗产品以及6个引进的同类首创/同类最优产品。与此同时，基石药业是中国为数不多的同时拥有临床阶段PD-1、PD-L1及CTLA-4免疫肿瘤骨架药物的公司之一，这使其在联合疗法的布局上具有优势，以围绕3大免疫肿瘤骨架产品的大规模产品组合，引领差异化联合疗法策略。

临床证明，多数情况下单药已无法完全满足肿瘤治疗需求，基于现有PD-1/L1抗体治疗方案的耐药或复发概率高的情况，针对这种耐药性的新型联合方案的开发应更多的被关注。基石药业很早就判断联合用药将成为未来趋势，但不同公司间进行联合用药合作，往往存在较大局限，且临床后期试验也更难推进。从这个角度看，如果一家公司能完整涵盖绝大部分可用于联合治疗的药物，将具有巨大优势。因此，基石丰富均衡的产品管线，在推动创新联合疗法开展方面，能进一步释放潜力。

公司依托丰富的产品线，联合的方式主要有三种，包括与化疗以及放疗联合，与自身其他产品（如FGFR4抑制剂、CDK4/6抑制剂）的特殊联合，以及与新一代免疫骨架产品的联合。

例如，针对肺癌适应症，抗PD-L1单抗舒格利单抗用于联合化疗治疗IV期NSCLC；针对肝癌适应症，基石药业还正在开展一系列经过独特设计的临床试验，包括抗PD-1单抗CS1003联合仑伐替尼用于晚期HCC，FGFR4的强效、高选择性小分子抑制剂Fisogatinib用于FGF19+ HCC，PD-L1抗体联合Fisogatinib用于FGF19+ HCC等。未来，在基石大规模及均衡的产品管线的保障下，还将会有更多创新联合疗法进一步开展。

肿瘤领域存在巨大的未被满足的医疗需求，得益于国家医药创新政策的推动，审评审批加速。到2018年底，我国抗癌新药审批时间较2018年以前缩短了一半，平均为12个月，审批速度和发达国家日趋一致，一批临床急需抗癌新药接连上市。对于药物临床试验期间，用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等，NMPA还设立了突破性治疗药物审评工作程序。

2020年，基石药业PD-L1抗体舒格利单抗就被纳入了突破性治疗品种，针对复发难治淋巴瘤适应症；阿伐替尼和普拉替尼的新药上市申请均被NMPA纳入优先审评；艾伏尼布于10月份被列入临床急需境外新药名单。也是在这一年，基石药业获得了2项FDA孤儿药资格，分别来自舒格利单抗(PD-L1)和CS1003(PD-1)。

研发管线2.0

现阶段，有效的免疫肿瘤（I/O）组合仍然面临一些主要的挑战：

•与新型ICIs的组合还需等待临床概念验证（PoC）且在热肿瘤中仅显示ORR稍有升高；

•与免疫激动剂的联合一直受到系统毒性的阻碍；

•现有免疫力（T细胞）的缺乏或“冷”肿瘤仍是主要障碍；

•对抗性的肿瘤微环境（TME）是对ICIs的主要抵抗机制。

为了提高肿瘤的治疗效率，越来越多的生物医药公司正在致力于开发下一代疗法。基石药业也为此富有前瞻性地打造了研发管线2.0，持续丰富产品管线，覆盖更多同类最优、全球首创产品，为患者带来最新的疗法，这彰显了该公司布局突破性创新疗法的决心和蓝图。

公司聚焦4个方向：新的癌症生物学、癌症疫苗、肿瘤微环境、多靶点抗体，并且已经和多个合作伙伴在开发FIC/BIC的肿瘤微环境调节剂、ADC药物、三特异性和四特异性单克隆抗体、双特异性和三特异性生物制剂、抗体-细胞因子融合蛋白、FIC的pan-tumor疫苗、肿瘤驱动基因疫苗、癌症疫苗相关（递送）技术，并且拥有更多全球权益。

LCB71：全球首批、为数不多的针对ROR1的ADC产品之一，潜在同类最佳

2020年，ROR1异军突起，成为最耀眼的热门靶点之一。ROR1高表达于多种血液瘤和实体瘤（如各类白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌），具备使“冷”肿瘤变“热”的潜力，以增强肿瘤免疫联合疗法的治疗效果。美国血液学会（ASH）年会上，两款ROR1靶向药物公布了最新数据，包括ROR1单抗（Cirmtuzumab）和ROR1 ADC（VLS101），均显示两款药物都具有可控的安全性和积极的抗肿瘤活性。全球仅有的2款临床阶段ROR1 ADC先后被默沙东和勃林格殷格翰拿下。基石药业更早布局，以1000万美元的首付款拿下了可能是进度第三的临床前阶段ROR1 ADC（LCB71, 由LegoChem Biosciences开发）在韩国以外的全球地区的独家开发和商业化授权。

作为全球首批、为数不多的针对ROR1的ADC产品之一，LCB71采用独特的“双重保险”设计，协同解决传统PBD药物相关的毒性问题；在多种临床前肿瘤模型显示100%缩瘤效果，具有良好的半衰期和药代动力学特性；利用定点连接（site-specific conjugation）达到精准的药物抗体比率（DAR）控制，便于实现均质生产及大规模生产。

NM21-1480：具备成为同类最优的下一代PD-L1抗体的潜力

2019年4月，基石药业与Numab Therapeutics AG（Numab）订立一项区域性独家授权协议，获得在大中华区、韩国和新加坡的独家开发和商业化NM21-1480的权利。NM21-1480是一种针对3个靶点的特异性抗体片段分子，可以同时结合PD-L1与4-1BB，并且还可以结合人血清白蛋白（HSA），在分子设计和理念上与其他PD-L1/4-1BB双抗药物有很大不同，是一个精致的分子设计，有可能因为更广的适应症、更大的获益人群、更友好的服药模式/频率和安全性而取代目前PD-(L)1疗法成为下一代同类最佳的肿瘤免疫疗法。

4-1BB对T细胞有重要的调控功能，是对免疫系统有增强作用的“油门”靶点，因此是肿瘤免疫治疗的重要临床靶标。目前进度较快的两个4-1BB单抗分别是百时美施贵宝（BMS）的urelumab和辉瑞的utomilumab 。urelumab的I/II期临床单药或与O药联用均显示出了令人鼓舞的疗效，但同时出现了严重的肝脏毒性；utomilumab活性较弱，避免了剂量限制性毒性，但安全性提升的同时也使疗效有所缺乏。NM21-1480的4-1BB抗体片段为单价，仅在与肿瘤细胞表面上的PD-L1结合后才会与4-1BB的独特抗原表位相结合，增加安全性；另一方面，选择HSA片段而不是Fc片段，延长了药物的半衰期，使给药更方便，消除了与FcγR结合介导的4-1BB激活，进一步增加安全性。在一个分子上的联合治疗也扩展了该药与SoC（标准治疗）和其他ICIs的组合选项。

新征程：逐步走向best-in-class和first-in-class，拥有更多全球权益

生物制药是“中国制造2025”的战略重点，会有更多的中国创新药在全球上市。然而，真正的创新仍然稀缺，事实上中国目前研发的大多数药物是已知作用机制的me too或me better品种，虽然风险低，但创新少，很少有能与美国等创新较多的西方企业并驾齐驱。

从研发管线1.0到2.0的转变可以看出，基石药业正在布局由me-too、me-better药物转向以best-in-class（同类最优）、first-in-class（同类首创）药物为主线的研发管线2.0，这将是其作为一家生物制药公司的重要转变。目前基石药业研发管线2.0已经拥有了多个具备同类首创/同类最佳潜力的创新分子的全球权利，包括两款从外部引进的抗体药物：全球首批、为数不多的针对ROR1的ADC产品LCB71，具备成为同类最优的潜力的三特异性抗体NM21-1480（靶向PD-L1/4-1BB/HSA），未来将造福更多患者。以多特异性抗体及抗体药物偶联物为起点，基石药业将进一步推进管线2.0的发展。

从根本上说，促进突破性创新所需的要素在中国仍处于起步阶段，该体系需要促进更多的合作和风险承担。在充分发挥内部研发能力的同时，和广大学术界、国内外大学和研究机构展开深度的合作，找到最新的靶点或机制，在不久的将来开发出best-in-class/first-in-class的创新药物。

基石药业坚持“双源创新”，通过自主研发或引进，以及与合作伙伴围绕不同阶段共同开发等多种来源的创新，最终打造成管线2.0中的领先候选产品。这种开发模式也使得基石药业能够灵活的选择广泛的资产，拥有“高质量、快速临床开发”的核心优势。

2019年10月，基石药业与江苏省产业技术研究院（JITRI）签订协议并成立JITRI－基石药业联合创新中心，以进一步促进与中国及世界各地的行业合作伙伴及创新中心的双向合作。聚焦免疫创新肿瘤治疗及分子靶向药物前沿技术研究，为企业持续提供技术支撑，接轨国际，助力国内生物制药产业高质量发展。

迎来发展大年，4款产品有望在今年实现商业化

有了优秀的产品组合还不够，商业化落地能力是生物创新药公司赢得下半场的核心竞争力。在经过几年的夯实提升后，基石药业在2021年迎来了发展大年，4款产品有望在今年实现商业化。目前1款产品，普拉替尼（RET抑制剂）已获国家药监局批注上市，其余3款产品有望今年获批，包括1款肿瘤免疫治疗药物舒格利单抗（PD-L1抗体）以及2款精准治疗药物阿伐替尼（KIT/PDGFRA抑制剂）和艾伏尼布（IDH1抑制剂）。临床推进方面，今年可能有三款在国内进入临床，包括ROR1 ADC等。

鉴于即将上市品种的稀缺性以及优异的临床表现，公司将可能计划就相关品种进行医保目录谈判，如果获得纳入，有望迎来大幅度的放量，市场规模扩容将很快。另外，公司已经组建成熟的销售团队，广泛覆盖中国医院。在商业化生产能力方面，基石药业也已经做好准备。2019年8月，基石药业与新建元（苏州工业园区下属一家国有企业）签订协议，于苏州工业园区建造生产基地。生产基地2020年上半年动工建设，预计2021年底整体土建竣工，规划的生物制剂工厂产能设计：26,000L大分子生物药和10亿片小分子药物。

聚焦精准治疗，基石药业的两款精准治疗药物（普拉替尼和阿伐替尼）已经在2020年启动海南博鳌早期准入计划精准治疗试点工作，而在辉瑞、EQRx等合作伙伴的支持下，公司更多管线产品的开发和商业化也有望得到助力。

基石药业计划在未来，将突破性疗法增至6个产品，覆盖超过14种适应症；在2026年以后的长期发展中，基石药业计划扩大到10个潜在获批产品，覆盖超过20余种适应症。

如今，基石药业正在继续寻求与跨国公司开展商业合作的机会以创造价值，充分利用所拥有的具有中国以外权益的管线资产。随着公司加快全球研发总部及产业化基地建设，并在多个领域与优秀的行业伙伴开展合作，基石药业正全面升级为一家全方位的创新型生物制药企业。

来源：医麦客