父母要众筹300万 治一岁儿肌肉萎缩症

1岁多男童患罕见肌肉萎缩症，一劳永逸的治疗费用近300万元（约900万令吉），又须在2岁前进行，父母无奈网上众筹（https://rayofhope.sg/campaign/please-give-devdan-a-second-chance-of-life/），但一个月内若筹不到钱，男童要一辈子靠药物才可能正常行走。

患上脊髓性肌肉萎缩症（第二型）（Spinal muscular atrophy type 2）的施宇骏，是父母在结婚4年后，于前年10月2日迎来的爱情结晶，今年即将满2岁。

小宇骏在复建中心进行复健。（受访者提供）

小宇骏的母亲Shuwen（33岁）受访时绘述，怀孕时定期做产检，宝宝一直都没问题，儿子出生后也无异样，直到七个月大后，才出现了症状。

“ 我们带他到诊所例行检查时，医生发现他的下肢发展未达同龄标准，我们随后带他到医院进行详细检查后才确诊。”

夫妇俩随后开始带儿子进行一系列的复健疗程，并在期间结识了儿子同样患病的一名母亲， 对方告知，在接受基因药物Zolgensma后，儿子已可自行站立。

她解释，该基因疗法两年前才获美国食品及药物管理局（FDA）的批准，针对疾病根源，通过静脉输入药物后，有一次性治愈的预期效果。然而，高昂的治疗费用，让夫妻两望尘莫及。

“这一剂针的费用就超过280万元（约840万令吉），并得在小孩两岁前进行。”

两人近期获不少亲友的鼓励，才决定上网众筹，希望能为儿子争取“重生”的机会。

“由于疗程事前需要做很多准备工作，医生说现在只剩下一个月的时间了，这个月筹不到钱的话，以后就只能一辈子靠吃药或打针，才可能正常行走了。”

4天筹得近50万元（约150万令吉），男童母亲称，如果无法及时凑齐达成所需数额，将全数还给善心人。

Shuwen表示，本周二（3日）晚上在友人的帮助下， 于网络筹款平台”希望之光”（Ray Of Hope Initiative https://rayofhope.sg/campaign/please-give-devdan-a-second-chance-of-life/）发起众筹，没想到短短几天内，筹获近60万元（约180万令吉）。

“我和丈夫本来觉得这是一个‘不可能的任务’，非常感谢大家的慷慨解囊，我们很感动。”

她也说，目前仅剩25天时间筹钱，成功的话就是个奇迹；失败的话，他们会把钱退回给善心人，让这些钱帮助其他的人。

Shuwen形容，儿子性格开朗爱笑，乖巧懂事，深得长辈们的疼爱。不过渐渐长大后，看到其他的同龄小孩能跑能跳，儿子也会想站起来，有时甚至会看着自己的双腿，似懂非懂地捶打，叫人看了心疼。

她难过表示，夫妇两热爱运动，儿子出生前小两口还常斗嘴，希望儿子日后陪着做运动，如今却是天方夜谭。

“他会是我们唯一的孩子，现在也不奢望他以后能做运动，只要他可以站起来走路，我们就很满足了

儿科专科医生刘建明博士受访时表示，脊髓性肌肉萎缩症属基因缺陷导致的常染色体隐性遗传病，患者主要表现为全身肌肉萎缩无力，身体逐渐丧失各种运动功能，甚至是呼吸及吞咽。

她说，该病可分成四型，每6000到1万名新生儿中，就有一人患病。

她透露，Zolgensma疗法为本地目前获批的3种疗法之一，疗法目标是增加具有完整功能的SMN（Survival of motor neuron）蛋白的含量，从而强化患者的运动功能。

“这种疗法是一次性的，患者需在两岁前进行，越早进行成功率越高，但碍于价格及时间限制，据我所知，本地目前只有两名患者接受该疗法。”