美国FDA批准Ultragenyx罕见病基因疗法
美国食品药品监督管理局（FDA）周四表示，已批准Ultragenyx开发的基因疗法Fayuvi，用于治疗一种罕见且致命的疾病。
Fayuvi成为首个获批用于治疗A型圣菲利波综合征的疗法。该病由缺乏一种酶引起，患者身体无法分解被称为硫酸乙酰肝素的复杂糖分子。
这款疗法旨在解决硫酸乙酰肝素酶（SGSH）缺乏这一根本问题。该酶缺乏会导致硫酸乙酰肝素在脑内异常积累，造成进行性细胞损伤和神经退行性病变。FDA去年曾以生产方面的担忧为由拒绝批准该疗法。
美国食品药品监督管理局（FDA）周四表示，已批准Ultragenyx开发的基因疗法Fayuvi，用于治疗一种罕见且致命的疾病。
Fayuvi成为首个获批用于治疗A型圣菲利波综合征的疗法。该病由缺乏一种酶引起，患者身体无法分解被称为硫酸乙酰肝素的复杂糖分子。
这款疗法旨在解决硫酸乙酰肝素酶（SGSH）缺乏这一根本问题。该酶缺乏会导致硫酸乙酰肝素在脑内异常积累，造成进行性细胞损伤和神经退行性病变。FDA去年曾以生产方面的担忧为由拒绝批准该疗法。
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