每日医健大事——2019年4月23日

数字健康公司NuvoAir完成300万美元融资，推出全球首款肺量计智能手表

4月18日，瑞典数字健康初创公司NuvoAir宣布完成300万美元天使轮融资。本轮融资由风险投资公司 Inustrifonden领投，该公司是北欧最大的生命科学和技术投资机构之一，其投资经理Patrik Sobocki将加入公司的董事会。另外，NuvoAir的现有投资方Investment AB Spiltan继续参与新一轮投资。此前，NuvoAir在2017年完成 200万美元融资，轮次未公开。

NuvoAir是一家专注于呼吸领域的数字健康公司，成立于2015年，总部位于瑞典斯德哥尔摩。为了实时监测和治疗呼吸道疾病，该公司推出了世界上第一款智能手表肺活量计，用于实时监测和评估肺功能。在三年内，NuvoAir已经收集了超过50万个肺量计测试样本，并借助机器学习算法为患者、医生和制药公司提供相关决策建议。

据悉，本轮融资将用于临床试验和扩大团队，以及在全球范围内拓展业务。NuvoAir表示，该公司的软件和硬件均已通过CE认证。在渠道方面，NuvoAir已经与一些全球领先的医院、保险公司、CRO和制药公司（包括诺华公司）建立了重要的合作伙伴关系，并将继续扩大其在欧洲，北美和亚洲的业务。

“我们非常荣幸地引入了Industrifonden作为投资者，他们拥有着强大的医疗保健专业知识和对生命科学领域丰富的投资经验。”NuvoAir首席执行官Lorenzo Consoli说道，“这次投资可以显著提升我们数字治疗的水平，并将新的智能设备推向市场，帮助患者管理病情，改善医生的临床决策。”

除了帮助患者自我管理和改善临床决策外，NuvoAir有关人士透露，该公司新开发的Alfa软件旨在进行大规模的真实世界证据研究，这将帮助世界各地的研究人员在呼吸健康领域推进他们的工作。

Industrifonden的投资经理Patrik Sobocki表示，“NuvoAir拥有真正独特的产品，这是我们在数字健康领域选择投资对象时关注的重点。凭借其出色的团队以及NuvoAir产品在几大洲的影响力，我们相信NuvoAir可以成为肺部健康领域的全球领导者。”

来源：动脉网

制药公司MS Pharma收购仿制药生产公司Genepharm，扩大旗下仿制药业务覆盖范围

近日，约旦安曼的一家生物制药公司MS Pharma收购了位于希腊雅典的一家仿制药生产公司Genepharm。根据收购协议，MS Pharma获得了Genepharm公司已发行的100%股份，Genepharm高级管理层将继续留在Genepharm公司，指导该公司实现下一阶段的发展目标。本次收购金额未披露，预计于4月底完成。

本次收购将扩大MS Pharma的地理覆盖范围，使该公司能够覆盖到欧洲及世界其他地区的患者和客户。这次收购还帮助MS Pharma丰富了旗下治疗慢性疾病的现有产品组合，增加了MS Pharma在心血管、中枢神经系统和肿瘤学三个领域中的几个核心产品。

收购完成后，Genepharm将成为MS Pharma集团的一部分，可以直接访问MS Pharma的制造工厂和产品组合。MS Pharma将帮助Genepharm优化原有的无菌注射产品和生物技术候选产品，并制定计划开拓雅典医疗市场。

MS Pharma董事长Ghiath Sukhtian先生表示：“此次收购对我们的业务具有很强的互补性和协同性，是我们增长计划中的一个重要里程碑。Genepharm的管理团队已经建立了一个完整的业务体系，我们支持Genepharm的业务，并期待他们未来的发展。我们相信此次收购将使Genepharm成为世界一流的制药公司。”

Genepharm公司在官网中写道：“我们很高兴能够进入MS Pharma的新增长阶段。此次收购将有助于加速Genepharm的增长计划，并帮助我们为世界各地更多的合作伙伴和客户提供更广泛的产品和技术。”

来源：动脉网

针对多动症的首个非药物治疗产品，NeuroSigma公司非侵入性设备获FDA批准

近日，生物科技公司NeuroSigma宣布，该公司的非侵入性医疗设备Monarch eTNS系统获得FDA批准，用于治疗注意力缺陷多动障碍（ADHD)。该设备是FDA批准的首款ADHD非药物治疗产品，适用于7岁至12岁尚未服用ADHD处方药的患者。

ADHD是一种常见于儿童时期的疾病。症状包括难以集中注意力、难以控制自身行为和高水平活动。ADHD的诊断需要医疗保健专业人员进行全面评估。对于ADHD患者而言，注意力不集中和（或）多动冲动的症状是慢性或具有持久性的，会损害患者的身体功能，并导致患者的身体发育程度低于正常年龄发育水平。

NeuroSigma于2008年在加利福尼亚州韦斯特伍德市成立。该公司专注于开发和商业化生物电子产品及其独特的三叉神经刺激（TNS）技术，并且提供针对癫痫、抑郁症、ADHD、综合征（LGS）、创伤性脑损伤（TBI）和创伤后应激障碍（PTSD）的治疗方案。

此次获批的Monarch eTNS系统是ADHD的全新、安全且有效的治疗方法。Monarch eTNS系统是一种非侵入性治疗方法，由NeuroSigma的医生和工程师团队在加州大学洛杉矶分校发明并开发。欧盟、加拿大和澳大利亚的居民可以通过医生的处方获得该系统。

FDA设备和放射卫生中心神经和物理药物设备部门主任Carlos Pena博士说：“这种新设备提供了一种安全、非药物的选择。这次获批反映出了我们与医疗器械公司合作的想法。我们将共同推动儿童医疗器械的发展，使儿童能够获得能满足其独特需求的创新、安全且有效的医疗器械。”

来源：动脉网

药品管理法修订草案：第三方平台不得直接网上销售处方药

随着移动互联网的发展，手机点一点，吃喝玩乐都能送上家门，这其中，也包括了药品。不过，药品的特殊性要求其在网络销售必须更加规范化。4月20日，《药品管理法（修订草案）》（以下简称“草案”）提请第十三届全国人大常委会第十次会议审议，其中，草案明确：不得通过药品网络销售第三方平台直接销售处方药。

咽炎片、感冒灵、双黄连口服液……购买这些常用药，不需要再跑药店，手机APP上下单，半个小时左右，就有快递小哥送药上门。据报道，由南方医药经济研究所指导、米内网发布的《2018年中国医药市场发展蓝皮书》显示，2018年上半年所有获得互联网药品交易服务许可证的网上药店，药品销售额达50亿元，同比增长42.5%。

药品网络销售在给消费者带来便利的同时，也亟待规范。

2018年10月，《药品管理法（修订草案）》提请第十三届全国人大常委会第六次会议初次审议，针对一审稿，不少意见聚焦网络销售药品领域，认为应当规范网络销售药品行为。

草案二审稿第五十八条对药品网络销售第三方平台的职责做出规定：药品网络销售第三方平台提供者应当按照国务院药品监督管理部门的规定，向所在地省、自治区、直辖市人民政府药品监督管理部门备案。第三方平台提供者应当对申请进入平台经营的药品上市许可持有人、药品经营企业资质进行审查，确保进入平台经营的药品上市许可持有人、药品经营企业符合法定要求，并对发生在平台的药品经营行为进行管理。

草案还明确：药品上市许可持有人、药品经营企业不得通过药品网络销售第三方平台直接销售处方药。

来源：健康界

复旦大学揭示全球不同地区肝癌发病模式

复旦大学人类表型组研究院陈兴栋青年研究员团队和公共卫生学院流行病教研室张铁军副教授团队合作研究在全球不同地区肝癌发病模式及主要病因方面获重要进展。相关研究成果近日以封面文章的形式发表于《肝脏病学杂志》。杂志同期还配发了主编点评，并将该研究遴选为“Selection of Month”。

国际癌症研究机构（IARC）最新资料表明，2018年全球肝癌新发人数超过84万，因肝癌导致的死亡人数约为78万。其中，约一半的肝癌新发病例发生在我国。截至目前，多种因素已被证实是肝癌发病的危险因素，主要包括乙型肝炎病毒（HBV）、丙型肝炎病毒（HCV）、酒精和黄曲霉毒素等。世界范围内，不同地区肝癌发病模式差异较大，例如在中国60%以上的肝癌是由HBV感染引起的，而在邻国日本的主要病因却是HCV感染。

因此，了解不同地区的肝癌发病模式，对于肝癌的精准预防以及治疗方案的选择十分重要。

陈兴栋告诉《中国科学报》，这项研究利用全球疾病负担研究（GBD 2016）数据，系统分析了1990至2016年间，195个国家和地区的肝癌发病模式。研究发现，HBV感染依然是世界范围内导致肝癌的主要病因，其占比超过40%，在东亚和西非地区，这一比例超过50%；在高收入的日本、韩国、新加坡、美国等国家，HCV是导致肝癌的主要病因；在澳洲以及西欧国家，酒精性肝癌则占比最高。

研究人员进一步对肝癌发病率变化趋势进行分析发现，全球范围内，由HCV导致的肝癌发病率增速最快，而由酒精导致的肝癌处于平稳水平。不同地区、不同病因导致的肝癌发病率变化趋势呈明显的异质性。在低中收入国家，肝癌呈现下降趋势，这主要是因为该地区有效控制了HBV的感染；在高收入的北美地区，HBV导致的肝癌却增速最快，这与当地HBV感染率的增长一致。在东欧地区，肝癌整体呈现上升趋势，其中由酒精导致的肝癌发病率增速最快，这与该地区居民既往高酒精摄入有关。该研究系统地解析了过去近30年全球的肝癌发病模式变化，阐明了不同地区肝癌防治的重点方向，具有重大的公共卫生意义。

据悉，复旦大学生命科学学院博士生刘振球和蒋艳峰为本文的共同第一作者。陈兴栋和张铁军为本文的共同通讯作者，二人充分发挥生命科学学院和公共卫生学院的学科优势，长期合作开展消化系统肿瘤的分子流行病学研究，取得了不错的合作成果。本文同时得到了复旦大学生命科学学院金力院士、公共卫生学院何纳教授、俞顺章教授、赵根明教授的指导和支持。

来源：生物谷

RNA干扰被发现是人类神经早期发育的“保护伞”

我国科研人员的一项最新研究表明，人神经前体细胞可以利用RNA干扰抗病毒免疫抵抗寨卡病毒感染。这一研究首次发现RNA干扰抗病毒免疫机制在人类神经发育过程中的关键作用，相关研究成果近期以封面文章的形式发表在国际知名期刊《细胞研究》上。

在这项研究中，中国科学院武汉病毒研究所、军事科学院军事医学研究院、中国科学院动物研究所科研人员组成的联合研究团队，从寨卡病毒对人神经前体细胞独特的感染嗜性入手，首次在病毒自然感染的条件下证明了RNA干扰抗病毒免疫在人类细胞中的重要抗病毒作用。

专家认为，人神经前体细胞中RNA干扰抗病毒通路的存在，为相应抗病毒药物的研发提供了新的靶标。他们发现，临床上广泛使用的“老药”依诺沙星能增强人神经前体细胞内RNA干扰的活性，在人神经前体细胞及由此分化产生的类脑器官中显示出非常高效的抗病毒作用，阻断了寨卡病毒感染所致的小头畸形表型。

在同期的《细胞研究》上，刊登了世界著名病毒学家史佩勇教授对这项研究成果的评述文章。他在文章中评价这是RNA干扰研究的一项十分重要的进展。

据中国科学院武汉病毒研究所专家介绍，RNA干扰是生物体内普遍存在的一种古老的生物学现象，对控制生物体内基因表达起关键作用。而其作为人类中的一种重要抗病毒免疫机制，则是近年来由我国及欧美科学家的一系列研究共同发现。同时，RNA干扰作为一项新兴生物医药技术，也有着广阔的应用前景。

来源：生物谷

新型T细胞疗法！Hyleukin-7（长效二聚IL-7）多水平作用T细胞成熟，为癌症免疫疗法架桥铺路

NeoImmuneTech是一家专注于开发T细胞疗法的生物技术公司。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予Hyleukin-7（rhIL-7-hyFc, NT-I7）孤儿药资格，这是一种T细胞放大器，开发用于特发性CD4+淋巴细胞减少症（ICL）的治疗。Hyleukin-7也于2017年被欧洲药品管理局（EMA）授予了孤儿药资格，是第一个也是唯一一个获得ICL孤儿药资格的药物。

ICL最初由美国疾病控制和预防中心（CDC）于1992年定义，这是一种罕见的疾病，患者在没有人类免疫缺陷病毒（HIV）感染或任何其他免疫缺陷原因的情况下，CD4+T淋巴细胞计数持续偏低。

NeoImmuneTech公司执行副总裁兼首席医疗官Ngocdiep Le博士表示，“ICL患者经常遭受严重和反复的机会性感染，并有发展成某些类型癌症的高风险。目前，还没有专门治疗ICL的药物。因此，ICL患者对增加CD4+T细胞的疗法有着非常高的医疗需求。我们很高兴Hyleukin-7作为ICL创新性和变革性疗法的潜力得到了FDA的认可，并期待在该患者群体中进行临床试验。”

在健康受试者中开展的I期研究以及在癌症患者开展的多次持续剂量递增研究中，Hyleukin-7显示出良好的耐受性安全特征，并使CD4+和CD8+T淋巴细胞计数表现出剂量依赖性增加。目前，NeoImmuneTech公司也正在积极开展和规划多个概念验证临床研究，将Hyleukin-7开发作为启动其他免疫肿瘤学药物（IO）的药物。

Hyleukin-7是一种新型免疫肿瘤学制剂，这是一种T细胞生长因子，由工程化白细胞介素-7（IL-7）分子共价连接的同二聚体组成，并与专有的长效平台hyFc进行融合。IL-7是T细胞稳态的一个重要因子，可以增加T细胞的数量和功能性。Hyleukin-7在癌症和淋巴细胞减少症患者的治疗中，能够增强和恢复持续的T细胞免疫，从而为免疫肿瘤学（IO）组合策略提供独特的机会。

目前，Hyleukin-7正被开发作为一种“IO enabling”疗法，利用T细胞免疫与当前的癌症疗法联用，如抗PD-(L)1药物或化疗/放疗以及下一代IO疗法，利用T细胞免疫。

来源：生物谷

新型肿瘤疗法！首个重组细菌微细胞(rBMC)疗法VAX014进入I期临床，治疗非肌肉浸润性膀胱癌

Vaxiion Therapeutics是一家位于美国圣地亚哥的临床阶段生物技术公司，该公司是细菌微细胞靶向疗法的行业领导者，正在利用其靶向重组细菌微细胞（recombinant bacterial minicell，rBMC）技术开发一种专有的生物制药药物递送系统平台，开发新型、下一代肿瘤学产品。

近日，该公司宣布，美国FDA已批准其候选疗法VAX014的研究性新药申请（IND），这是该公司专有rBMC递送平台开发的第一个临床候选产品。现在，该公司将启动一项I期临床研究（NCT03854721），该研究是一项多中心开放标签、剂量递增和剂量扩展研究，将评估VAX014治疗非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）患者的安全性、耐受性和初步抗肿瘤活性。

Vaxiion公司总裁Matthew Giacalone表示，“将我们的第一个候选产品推进临床试验是一个重要的里程碑，标志着Vaxiion向临床阶段公司的过渡。我们现在离实现我们的最终目标又近了一步，即填补目前非肌肉侵袭性膀胱癌治疗领域中存在的未满足医疗需求。”

VAX014是一种通过灌注给药的重组大肠埃希氏菌细菌微细胞，已被工程化表达来自假结核耶尔森氏菌（Yersinia pseudotuberculosis）的侵袭素（invasin），选择性靶向和递送一种新型的、迅速作用的细菌蛋白毒素perfringolysin O（PFO）至表达2种肿瘤学相关整合素异二聚体亚型α3β1或α5β1的尿路上皮癌细胞。VAX104的作用机制是靶细胞质膜的迅速渗透和同时诱导细胞凋亡。在NMIBC和其他癌症类型的临床前模型中，VAX014反复显示出持久的抗肿瘤免疫治疗活性，导致了完全的肿瘤消退和长期抗肿瘤免疫记忆的形成，单次膀胱内灌注能够有效防止肿瘤植入，显著提高实验动物存活率。在非临床安全性研究中，在临床相关剂量范围内重复给药后，VAX014表现出的耐受性良好。

目前，Vaxiion公司已经开发出了一组稳定的可诱导微细胞产生的细菌菌株，其中包含关键的基因修饰，使得rBMC产品的制造可靠、可重复和可扩展。该公司专有的菌株经过精心设计，使其不能在实验室和生产设施之外生长，但在允许的条件下生长时，能够持续产生高产量的rBMC，从而使上游和下游的GMP生产过程得到良好控制。此外，还引入了对rBMC细胞壁内毒素成分进行解毒的基因保护措施，以确保人类和动物使用的安全性，同时保持产品的稳定性。来源：生物谷

罕见病新药！UX007(七碳脂肪酸甘油三酯)2019年中申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LC-FAOD)

Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，美国FDA已授予UX007治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD）的快速通道资格和罕见儿科疾病资格。LC-FAOD是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。

Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“FDA授予UX007这个资格认定，是对LC-FAOD（一种严重且可能危及生命的疾病）患者群体对创新疗法存在迫切医疗需求的肯定。此外，这些资格认定也将能够使我们加速将UX007带到需要的患者。”

UltraGenyx将于2019年年中提交UX007的一份新药申请（NDA），其中将纳入来自一项II期研究（入组29例患者）的数据、来自一项长期安全性和疗效扩展研究（入组75例患者）的数据、对20例患者同情用药的回顾性医疗记录审查数、通过扩大获取项目治疗的70例患者数据、随机化对照研究（入组32例患者）显示triheptanoin（三庚烷）对心脏功能效应的数据。

UX007是一种高纯度、医药级、合成的七碳脂肪酸甘油三酯，通过一个多步骤的化学过程产生，这是一种研究性药物，旨在为患者提供中等长度的奇数链脂肪酸，这些脂肪酸可在关键的能量生成过程Krebs循环中代谢以增加中间底物。与典型的偶数链脂肪酸不同，UX007可以通过Krebs循环转化为新的葡萄糖，可能提供重要的额外治疗效果，尤其是当葡萄糖水平过低时。

LC-FAOD是一组常染色体隐性遗传疾病，其特征是机体不能将长链脂肪酸转化为能量的代谢缺陷。不能从脂肪中产生能量会导致体内葡萄糖的严重消耗，以及严重的肝脏、肌肉和心脏疾病，从而导致住院或过早死亡。LC-FAOD已被纳入美国和某些欧洲国家的新生儿筛查中。LC-FAOD患者目前的治疗方法是避免空腹、低脂/高碳水化合物饮食、肉碱、中链甘油三酯（MCT）油，后者是一种医疗食品。尽管目前进行了治疗，但许多患者有显著的代谢事件，包括LC-FAOD导致的住院和死亡率。

来源：生物谷