国际罕见病日｜罕见病友好型普惠险评价指标体系出炉，罕见病保障体系需多方参与

今天是国际罕见病日，我国约有2000余万罕见病群体。为研究商业保险如何充分补充罕见病支付领域不足的问题，病痛挑战基金会携手南开大学卫生经济与医疗保障研究中心的朱铭来教授及其研究团队，联合研究并发布《普惠型保险参与罕见病多层次保障研究报告》。在《报告》发布会上，多方嘉宾围绕完善罕见病多层次保障、商业保险如何参与罕见病保障等议题进行了深入研讨。

普惠保“测评”，给未来保险设计带来参考

《报告》主笔人、病痛挑战基金会信息研究总监郭晋川介绍了全国普惠型保险参与罕见病多层次保障的基本情况，《报告》已收集市面上151款普惠险产品，覆盖27个省市，并有4个全国性项目，其中有62款涵盖对罕见病的保障责任，通过医保目录内、目录外、特药保障、罕见病专项保障等模式进行不同报销比例的保障。整体上看，普惠保针对罕见病在保障力度、保障范围、理赔门槛、持续性、政策衔接和异地就医等方面仍存有不足，需要进一步完善。

《报告》主笔人、南开大学卫生经济与医疗保障研究中心主任朱铭来教授，详细阐述了本次研究在成本分析、评价指标上的成果。在此基础上，本《报告》提出了罕见病“友好型”普惠险评价指标体系，初步设有保障性和可持续性两个维度，设有23个更加细化的二级指标，对62款保障罕见病的普惠险测算后，共有35款被评为优等级别；这一指标体系对未来保险设计有重要参考意义。

病痛挑战基金会秘书长马滔介绍了慈善力量参与罕见病保障的经验与创新尝试，基金会所发起的罕见病医疗援助工程，四年来累计拨付善款逾1753万元，直接援助逾1300余人次，设立两个综合服务中心，有效配合全国与地方的医保政策，探索多层次保障模式。

多元支付体系保障罕见病患者用药

2021年底，随着罕见病药物纳入国家医保目录的消息公布，罕见病多层次保障体系的探索迎来2.0时代，多方关注并寻找药物可及性和行业发展的平衡。

罕见病日前夕，通过中国溶酶体贮积症诊疗能力建设项目（STEP项目）助力，广东省罕见病诊疗协作网溶酶体贮积症(LSDs )诊疗协作组在穗成立，探索提升罕见病诊疗能力的模式，这也是继江苏、天津两地后，全国第三个成立的溶酶体贮积症诊疗协作组。

我国多地早在多年前就开始探索罕见病多层次保障体系。截至2021年底，国内共有40余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。国家多年来对罕见病用药的审评审批加速以及创新支付的不断探索，以及企业、社会多方的合力，使得更多罕见病患者从“无药可用”到“用得起药”再到“长期用药”。

不过，目前社会关注最高、讨论最为集中的是罕见病中确诊人数在百人数量级的“超罕病”，目前国内对“超罕”尚无完整定义，而苏格兰、新加坡、澳大利亚等国则将病率小于1/50,000的疾病定义为“超级罕见病”。对应特效药为高值药物的用药保障，这类高值药物对应的疾病患病人群极小、病情极其严重或致残致死、疗法在临床上急需且不可被替代、相应地研发和生产成本也较高，导致治疗费用高昂，患者用药负担极其沉重。这是罕见病医疗保障所面临的最大挑战之一。

多年来，国家、企业、学者、专家等多方对于罕见病多层次保障机制的各种创新探索是“以患者为中心”而考虑的。例如，赛诺菲在中国上市了多款罕见病创新药物（目前已在中国上市治疗戈谢病、庞贝病、法布雷病、黏多糖贮积症I型的药物）并致力于携手多方探索创新支付样板、解决患者的规范诊疗挑战。

新民晚报记者 左妍