手臂打针或可治愈遗传性心脏病，已在动物上证明有效

极目新闻记者 汪亮亮 黄佳琦

实习生 赵文博

据《卫报》7月29日报道，科学家将通过重写DNA来研发世界上首个治疗遗传性心脏病的方法，一种可注射治疗遗传性心肌疾病的方法将在几年内问世，此举被誉为心血管医学的“决定性时刻”。

报道截图

据悉，在英国心脏基金会（BHF）3000万英镑的资助下，来自美国、英国和新加坡的全球专家联合成立一个研发团队，正在设计一种手臂注射剂，通过重写DNA治疗遗传性心脏病的手段来拯救千万人的生命。

该团队将首次在心脏中使用碱基编辑（Base Editing）和引导编辑（Prime Editing）的精确遗传技术来测试和设计针对遗传性心脏病的治疗方法，目标是使有缺陷的基因沉默。通过动物受体研究已经证明该技术有效。

英国心脏基金会医学主任奈尔什·萨马尼称，这是心血管医学的决定性时刻。

遗传性心肌疾病由心脏异常引起，可能导致心力衰竭或猝死。英国约有26万人患有这种疾病，这种疾病导致患者在任何年龄段都可能发生猝死。在英国，每周有12名35岁以下的人死于心脏病，这种疾病往往由遗传性心肌病引起。

所有患有遗传性心肌病的人都有50%的风险将有缺陷的基因传给后代。患者具有血缘关系的家庭成员都有可能患上心力衰竭，需要心脏移植，否则在很小的时候就会死亡。

牛津大学教授休·沃特金斯表示，心肌病“非常常见”，全世界每250人中就有一人患有心肌病。

牛津大学休·沃特金斯教授 （图片来源《卫报》）

沃特金斯说：“这对于人类是非常重要的时刻，可以缓解患者家庭对猝死、心力衰竭和心脏移植风险的担忧。经过30年的研究，我们发现了许多导致不同心肌病的基因和特定遗传缺陷，并掌握了其工作机制。我们相信基因疗法在未来五年内将开启临床试验测试。”

（来源：极目新闻）

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