随着我们越来越多地了解肠道中的细菌如何影响我们的整个身体，一些研究人员正在寻找特定的转基因益生菌作为新型活的药物。发表在《科学转化医学》杂志上的新数据描述了一项人体试验的结果，该试验测试了一种非致病性大肠杆菌菌株的安全性，该菌株被基因修改后用于清除人体大肠中过量的氨。
氨在人体内自然产生，通常在我们代谢蛋白质时作为副产物。它通常被认为是废弃物，并通过肝脏和肾脏从我们体内过滤掉，但有时，由于解毒过程中的缺陷或过量生产，会产生过量的氨。这种情况称为高氨血症。
我们肠道中有一种称为大肠杆菌nissle的细菌，可以有效地将氨转化为另一种更安全的精氨酸分子。科学家假设这种特定的细菌菌株可以通过基因修改变成过量产生精氨酸，因此成为人体内过量氨的更有效的海绵。
临床前研究表明，被称为SYNB1020的转基因细菌可有效降低高氨血症动物模型中的氨水平。当然，动物实验可能是成功的，但实际上测试人类中的基因工程细菌是完全不同的故事。
令人兴奋的是，SYNB1020的首个第一阶段人体试验结果刚刚发布，他们认为这些细菌既安全又有效。在给予细菌后，52名健康志愿者没有观察到明显的副作用，并且在最终剂量后两周在粪便中检测不到，这表明细菌在给药后仅在短时间内保持存活和活性。作为第一阶段试验，主要目标是测试安全性。由于试验中的受试者是健康的，没有关于细菌在治疗条件下的有效性的数据，但是在所有受试者的尿液中都发现了硝酸盐，这表明氨的成功捕获水平高于正常水平。
开发这种新型转基因细菌的公司是Synlogic。该公司首席科学官Paul Miller表示，这项早期人体试验的数据很有前景，并支持这些新型活体药物的进一步开发。Miller指出，今年晚些时候应该能从进一步的人体试验中发表更多关于SYNB1020功效的数据。
“本论文中令人信服的数据鼓励我们将SYNB1020推进到其他临床研究中，我们期待在我们的试验中提供数据，旨在评估SYNB1020在2019年年中降低肝硬化患者氨的潜力，”Miller表示。
去年来自新加坡的一组研究人员也发现，大肠杆菌nissle也可用于提高一种名为sulphoraphane的分子的产生，这是一种已知的致癌化合物。去年的另一项研究表明，可以通过基因修改一种不同的细菌来生产一种有助于缓解便秘的化学物质。这两项研究尚未公布人类受试者的结果，因此Synlogic的工作无疑是这一转基因益生菌新浪潮的最前沿。