苏州2022年6月1日 /美通社/ -- 基石药业（香港联交所代码：2616），一家专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫疗法及精准治疗药物的领先生物制药公司，今日公布其2021年公司全年业绩及近期业务亮点。
基石药业首席执行官江宁军博士表示："作为一家全能型生物制药公司，2021年我们取得了历史性的突破。
截止目前，我们四款创新药在两岸三地获得新药上市批准，包括三款同类首创的精准治疗药物普吉华®、泰吉华®和拓舒沃®以及一款潜在同类最优的肿瘤免疫治疗药物择捷美®。
在将产品推向商业化的道路上，我们展现了一贯的‘基石速度'。我们已经建立了完善的商业运营体系，实现全国主要城市和医院的充分覆盖，并取得了亮眼的销售业绩。
我们进一步展现了自身强大的研发实力。2021年我们提交了六项新药上市申请，并受邀在具有全球影响力的学术会议上进行了七次口头报告展示临床研究数据。择捷美®在III期和IV期非小细胞肺癌的研究数据同步发表于《柳叶刀·肿瘤学》杂志。此外，择捷美®针对结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤的注册试验已达主要终点。同时，多项重磅三期注册性临床试验完成全部患者入组，包括择捷美®联合化疗一线治疗胃/胃食管结合部腺癌和食管鳞癌的注册性临床试验，以及PD-1抗体nofazinlimab（CS1003）联合仑伐替尼一线治疗晚期肝细胞癌的国际多中心注册研究。这些进展将进一步惠及更多患者、并实现产品更大的商业价值。
我们全速推进管线2.0战略，在早期管线取得突破性进展：潜在同类最佳ROR1 ADC（CS5001）在美国、澳洲和中国大陆获批临床，并在美国完成首例患者入组，PD-L1/4-1BB/HSA三特异性抗体（CS2006）在中国大陆获批临床。此外，我们启动并积极推进了超过十个药物早期发现和技术平台开发项目。
与此同时，我们通过多维度的全球战略合作以支持公司产品商业化和临床药物开发。基石药业全球研发总部及产业化基地启动，将进一步助力内部研发创新能力升级。
展望2022年，我们将乘势而上，不遗余力实现商业潜力最大化。我们将全力以赴推动新产品与新适应症的上市，将不断加速市场渗透与扩张，包括进一步提高检测率，创建科学领导力，提升我们药品的可及性和可负担性，实现中国及全球的快速增长。我们拥有丰富而均衡的产品管线资产，将持续关注高发癌症领域，加速推进管线2.0战略，释放产品组合的全球潜力。我们正在研发创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物的道路上积极前行，践行使命造福广大癌症患者。"
业务进展
2021年是基石药业历史上实现突破的一年，我们成功上市了两款同类首创精准治疗药物，并在产品管线及业务经营方面达成多个里程碑。截至2021年12月31日止年度及截至本公告日期，我们的产品管线及业务经营已取得重大进展。我们在此期间取得的成就包括：
- 总收入达人民币2.437亿元，包括八个月内实现的产品销售收入人民币1.628亿元
- 取得4款产品7项新药上市申请（NDA）批准
- 3款产品成功上市，包括阿伐替尼、普拉替尼及舒格利单抗，同时第四款产品艾伏尼布也即将上市
- 递交6项NDA申请，用于其他适应症或区域拓展
- 具备同类最优潜力的管线2.0药物取得4项临床试验申请（IND）批准：CS5001 (ROR1 ADC)在美国、澳大利亚及中国大陆均取得IND批准，及CS2006 (PD-L1/4-1BB/ HSA)在中国大陆获得IND批准
- 正在开展超过10 个发现阶段项目，包括多特异性抗体、抗体药物偶联物（ADC）及用于治疗难治性细胞内靶点的专有平台
- 达成2项战略合作关系，其中一项与江苏恒瑞医药股份有限公司达成战略合作，以支持产品商业化，以及与一家处于早期阶段的生物技术公司达成战略合作，以支持临床前资产开发
- 与辉瑞联合开发洛拉替尼，进一步丰富我们的肺癌管线产品
- 具备先进水平的生产基地启动试运营
以上仅为我们2021年所取得成果的缩影。
在过去的一年内，我们充分开发了商业能力，在团队建设、构建商业基础设施及行业网络方面取得了快速且显著的进步。我们的商业团队确立了清晰的市场策略，并成功推出三款产品。我们通过广泛的医生教育、在诊断及治疗标准化方面与行业协会以及与诊断公司开展合作，形成针对相关疾病的精准治疗药物的治疗模式。因此，我们看到自阿伐替尼及普拉替尼上市以来，其获批适应症的疾病诊断率不断提高。此外，相较于2021年中期业绩公告时，我们的精准治疗药物已从7项指南增加到目前超过10项国家级指南，同时，他们被列入的补充医疗保险项目从20项增加到超过60项，覆盖城市人口数也从4,000万增加到约6,000万。
我们的临床团队已证明，我们有能力将创新、速度及质量方面的临床优势转化为患者及业务的有形成果。我们在十二个月内成功获批四款产品，包括三款同类首创的精准治疗药物及我们的核心肿瘤免疫治疗骨架产品。我们还加速推进了多项临床试验，并取得重大里程碑。其中，在我们独一无二的GEMSTONE-301 研究中，舒格利单抗用于治疗在同步或序贯放化疗后未发生疾病进展的III期NSCLC患者的研究达了主要研究终点，使其成为全球唯一实现该结果的抗PD-1或PD-L1 单抗。基石药业受邀在国际学术会议上进行七次口头报告展示相关临床研究数据，这在中国生物技术公司中是罕见的成就，也证实了我们在临床开发方面更为广泛的成功。相关报告涵盖舒格利单抗治疗III期NSCLC和IV期NSCLC患者研究结果、普拉替尼治疗一线 NSCLC及MTC中国患者的研究结果，艾伏尼布治疗R/R AML中国患者以及治疗一线 AML患者的全球研究结果。在后者中，由于艾伏尼布取得了极其优异的疗效数据，全球III期AGILE研究提前停止患者入组，该研究结果已在《新英格兰医学杂志》发表。此外，具有独特作用机制的舒格利单抗针对III期NSCLC和IV期NSCLC的研究结果也已发表在肿瘤学杂志《柳叶刀‧肿瘤学》(The Lancet Oncology)上。
我们的研究团队对其早期创新及高效开发能力进行转型变革。2021年，我们完善了研究策略，利用生物制剂的模块化性质加快围绕新治疗模式的内部药物研发。此外，我们设立了新的全球研发中心，扩大了我们在抗体发现与开发、系统药理学及生物信息学等关键领域的能力。这些举措巩固了我们在免疫肿瘤治疗及精准治疗领域的优势，并增强了我们实现每年提交1 至2 个IND的长期目标的能力。
我们达成的最新的业务合作伙伴关系将最大限度地发挥CTLA-4抗体的商业价值，并利用专有技术创造具有同类首创或同类最优潜力的新的临床前资产。
最后，我们如期启动生产基地的试运行，正稳步推进全方位营运的准备工作，以生产用于临床试验及商业销售的产品。我们也正在进行多款产品的技术转移，以降低成本，提高产品的长期盈利能力。
这些成就将使我们于2022年内实现艾伏尼布成功上市、目前已上市产品的一系列适应症和区域拓展、新的IND递交、新的临床前项目开发奠定基础，并进一步完善我们的业务，使我们成为一家全面发展的成熟生物制药公司。
截至2021年12月31日止年度及截至本公告日期，我们已在产品管线及业务营运方面取得重大进步。
I. 多款产品成功上市及持续稳健的商业努力
随着两款同类首创精准治疗药物泰吉华®（阿伐替尼）及普吉华®（普拉替尼）于2021年五月及六月期间成功上市，我们的商业活动显著加快。2022年年初，通过与辉瑞合作实现择捷美®（舒格利单抗）的商业化上市，我们延续了成功之势。近期，我们已获得另一同类首创产品拓舒沃®（艾伏尼布）的NDA批准，预计很快将在中国大陆上市。
我们不断壮大的商业团队继续加快开展上市前及上市后的工作，为我们的产品成功商业化奠定基础。我们的团队将竭尽全力，使医疗服务提供方、学术团体、患者群体、医院、药店、支付方、其他利益相关方等医疗相关方参与其中，为我们的产品提供相关教育，展示我们的科学领导力。此外，我们还通过各类患者援助项目，以及与支付方合作，扩大产品在保险项目中的覆盖范围，提高我们产品的可及性与可负担性。
最后，我们的团队也正在同商业合作伙伴密切合作，为近期即将上市的资产制定商业化计划，以支持更多处于晚期开发阶段的资产成功上市。
我们2021年商业活动的摘要及详情如下。
- 首批上市产品的销售业绩显著提高
- 我们首批上市的两款药物泰吉华®（阿伐替尼）及普吉华®（普拉替尼）的销售额实现快速增长，在上市后的前八个月内便创下合计人民币1.628亿元的净销售额。
- 实现成功上市
- 我们获批产品的成功上市得益于我们的全面商业努力。
- 泰吉华® （阿伐替尼）：在中国大陆及中国台湾上市。上市后一个月内在50 家医院开出处方，并已覆盖50 家直达患者专业药房（DTP）。
- 普吉华®（普拉替尼）：在中国大陆上市。上市后一个月内便已覆盖约70个城市的80家DTP药房。
- 择捷美®（舒格利单抗）：由于我们与商业合作伙伴辉瑞密切合作，该药物在获得NDA批准后18日内便成功在中国大陆上市。
- 扩大精准治疗药物在主要市场的销售队伍覆盖范围
- 我们已建立全能型、具备跨国公司能力及执行经验的商业组织。领导团队由经验丰富的行业高管组成，他们过往的业绩包括成功上市30 多款肿瘤及血液相关药物。该团队目前专注于基石药业已获批的精准治疗药物以及更为广泛的晚期资产管线的市场开发，以支持基石药业的肿瘤业务发展。
- 我们尤为注重确保销售团队的覆盖范围，已从2021年年中的400家医院扩张至2021年下半年的约600家，占精准治疗药物相关市场的约70%至80%，我们相信我们能够最大程度地提高我们的销售回报率。
- 建立广泛的行业和学术认知度，树立品牌和科学领导力
- 普吉华®（普拉替尼）、泰吉华®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已列入CSCO NSCLC/GIST诊疗指南、中华医学会指南及非小细胞肺癌分子病理检测临床实践指南等10多项中国国家指南，建立了用于多个治疗领域（NSCLC、甲状腺癌、胃肠道间质瘤及急性髓系白血病）的治疗模式。
- 我们与中国临床肿瘤学会、中国抗癌协会及中国医师协会等多个行业协会就胃肠道间质瘤、NSCLC及恶性血液肿瘤的诊断及治疗标准化项目展开合作，进一步加强我们的行业联系并展示我们的专业能力。
- 通过积极参与及持续教育，我们提高了医生及关键意见领袖（KOL）对于我们产品的认识。在2021年，我们参与1,500多项活动，触达超过10,000 名全国重要的KOL和医疗专业人士（HCP），提高了医疗各相关方对我们药物治疗的认识。
- 我们赞助领先的KOL开展药物获批后的临床项目，如研究者发起的试验和真实世界的研究，以在多个癌症适应症中获得更多数据，从而支持我们药物的使用。我们也提供资金与非盈利学术机构合作开展研究。
- 启动支柱项目，促进患者识别并支持处方率及依从性
- 我们正与多家基因测序公司合作，以加强医院的诊断能力并提高检测率。
- 我们已经启动了针对患者和医生的疾病管理计划，包括一个在线平台，提供有关于我们药物的教育及进程问询，鼓励随访及管理治疗过程中可能出现的不良事件及其他主题。此项以患者为中心的方法旨在提高处方率及依从性。
- 制定一系列方法，提高我们药品的可及性及可负担性
- 我们与慈善基金会建立泰吉华®（阿伐替尼）及普吉华®（替尼普拉）的患者援助项目。
- 正如我们在2021年中期业绩报告所披露，我们将泰吉华®（阿伐替尼）及普吉华®（普拉替尼）纳入多项主要商业及政府保险计划，从年中仅为20多项增加至60多项。我们的工作使药物医疗保险惠及约6,000万人口。
- 我们已与国药控股股份有限公司（国药控股）签署战略合作协议，扩大普吉华®（普拉替尼）及泰吉华®（阿伐替尼）在医院及药店的分销范围。2021年年末，泰吉华®（阿伐替尼）及普吉华®（普拉替尼）已完成约100家医院及DTP列名。
- 我们与中国大陆三大综合创新医疗服务平台上海镁信健康科技有限公司、北京圆心科技集团股份有限公司及思派健康科技有限公司达成战略合作协议，通过促进城市保险项目的入组等项目，提高普吉华®（普拉替尼）及泰吉华®（阿伐替尼）的分销及可负担性。
- 制定新适应症的商业计划，扩大精准治疗药物的潜在市场
- 我们正在积极筹备多款后期阶段药物新适应症的上市，而这将大大扩大产品的市场潜力。就普吉华®（普拉替尼）、泰吉华®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）这三款精准治疗药物而言，预估潜在可治疗患者的数量将由2021年上市的二线NSCLC及GIST适应症的约10,000名增至包含患有该疾病以及一线NSCLC、甲状腺癌、急性髓系白血病、胆管癌及骨髓增生异常综合症等其他适应症的约90,000名患者。
- 与全球战略伙伴合作，支持肿瘤免疫治疗骨架药物上市
- 我们正与合作伙伴辉瑞及EQRx展开密切的合作，以推进舒格利单抗在中国大陆及大中华以外地区的开发和商业化。2021年12月31日，我们在中国大陆取得舒格利单抗用于IV期 NSCLC治疗的批准，该药物在2022年1月初成功上市。我们与辉瑞合作，建立所有商业协议、订购流程及商业/患者援助项目药品供应。此外，我们已开通分销商账户并支持竞标进程，确保NDA批准后患者的可触达性。
- 我们正与EQRx就舒格利单抗的全球开发及监管策略展开密切合作，包括美国、英国及欧盟（欧盟）以及其他地区，如中东、土耳其及非洲等。用于治疗NSCLC、胃癌及食管癌的PD-(L)1全球市场规模预计在2026年将达到约300亿美元。
II. 创新、优质及快速的执行力将引领管线成熟发展
基石药业设定富有挑战性的临床开发进程并进一步加强其管线。我们共取得七项NDA批准，并已递交六项NDA申请，完善我们已上市及近商业化药物管线的多元化及成熟度。由此，我们的临床能力再次在四个主要方面脱颖而出：
- 药物开发创新，扩大可治疗患者群体并针对未满足的医疗需求：
- 我们的舒格利单抗试验同时覆盖不同的病理及治疗方式，显示出治疗III期及IV期NSCLC的疗效。
- 我们在治疗复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤(R/R ENKTL)方面取得中国国家药品监督管理局（国家药监局）及美国食品药品监督管理局（美国FDA）突破性疗法认定，证明我们有能力覆盖有重大未满足需求的患者群体。
- 在2021年，我们在具有全球影响力的学术会议上进行了七次口头报告，包括美国临床肿瘤学会(ASCO)、欧洲肿瘤学医学协会 (ESMO)及世界肺癌大会(WCLC)。两份有关舒格利单抗III期及IV期NSCLC研究数据原稿也发表在《柳叶刀‧肿瘤学》杂志，该杂志评论指出，无进展生存期及总生存期与美国FDA等全球监管机构先前获批试验的无进展生存期及总生存期高度相似。
- 以极快的速度实现连续药物上市：我们在十二个月内获得四款产品的上市批准，在公司成立后的五年多时间内我们达到商业化发展阶段；在首位患者接受舒格利单抗给药后的四年时间内，我们实现了该药物第一个NSCLC大适应症的成功获批。
- 以世界一流质量来支持我们的全球合作伙伴关系：我们的世界一流的质量已获得辉瑞、拜耳、Blueprint、施维雅及EQRx等全球战略合作伙伴的认可。我们临床试验所产生的数据与我们全球合作伙伴取得的数据高度一致。
- 高效及成本效益：我们在这些方面的能力最终将加速我们产品商业化的步伐，并使我们能够以更少的成本和资源实现商业化。我们相信，这种能力为我们带来了巨大的竞争优势。
详情如下。
- 舒格利单抗（CS1001，PD-L1 抗体）在2021年成为全球首个在随机、双盲的三期试验中证明对于III期和IV期NSCLC具有疗效的PD- (L)1抗体。
- 2021年9月，国家药监局受理舒格利单抗作为同步或序贯放化疗后无疾病进展的不可切除III期NSCLC患者巩固疗法的NDA，解决了患者群体中的一大未满足需求。注册研究的最终PFS分析进一步证明了舒格利单抗在期中分析中展现的优异疗效及显著的临床获益。我们预期将在2022年上半年取得NDA 批准。这将巩固舒格利单抗在治疗序贯放化疗患者群体方面的全球领先地位，而在中国的临床实践中，该群体约占III期NSCLC患者群体的70%。
- 2021年12月，舒格利单抗获得国家药监局NDA上市批准，用于一线治疗鳞状和非鳞状IV期NSCLC。这是首个将PD-L1抗体与化疗联合治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者且显示获益的试验。2022年1月，我们合作伙伴辉瑞在中国大陆成功上市该药物。
- 2022年1月，复发或难治性结外自然杀伤细胞/T细胞淋巴瘤(R/R ENKTL)的注册性临床试验达到了主要研究终点，并证明完全缓解率明显超过目前该患者群体的可使用的靶向单药疗法的完全缓解率。这使其有可能在该适应症中设定新的治疗标准。我们计划在近期向国家药监局提交该适应症的NDA申请。
- 2022年1月， 两项主要III期注册临床试验已完成全部患者入组，一项是一线治疗转移性胃腺癌(GC)/胃食管结合部(GEJ)腺癌研究，另一项是一线治疗转移性食管鳞癌(ESCC)研究。
- 在大中华区以外市场，我们正与EQRx展开密切合作，就III期NSCLC、IV期NSCLC及ENKTL适应症在美国、英国及欧盟多个国家及地区与监管机构展开讨论。就IV期NSCLC而言，我们计划将在2022年下半年递交美国以外的首个NDA。同时，我们与美国FDA的建设性谈话正在进行，以更清晰地了解监管路径。就ENKTL而言，舒格利单抗获得美国FDA的突破性疗法认定（BTD），我们预期将在2023年递交生物制品许可证申请（BLA）。
- 普拉替尼（CS3009, RET抑制剂）我们已取得两项NDA批准，且两项NDA申请目前正在审评中。
- 2021年3月24日，国家药监局已批准其用于治疗先前经含铂化疗后的局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者的 NDA。
- 2021年4月，国家药监局受理其用于治疗晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)及RET融合阳性甲状腺癌(TC)患者的NDA并将其纳入优先审评。
- 2022年3月11日，国家药监局已批准其用于治疗晚期或转移性RET突变MTC及RET融合阳性TC患者的NDA。
- 2022年2月，中国台湾食品药物管理署（TFDA）受理其用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC、RET突变MTC及 RET融合阳性TC患者的NDA。
- 2022年3月，中国香港卫生署（香港卫生署）受理其用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性NSCLC患者的NDA。
- 阿伐替尼（CS3007，KIT/PDGFRA抑制剂）我们已就该产品取得三项NDA批准。
- 2021年3月31日，国家药监局批准其用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者的NDA。
- 2021年4月29日，通过加速批准途径，TFDA批准其用于治疗携带PDGFRA D842V突变不可切除或转移性GIST成人患者的NDA。
- 2021年12月28日，香港卫生署批准其用于治疗携带PDGFRA D842V突变不可切除或转移性GIST成人患者的 NDA。
- 2021年6月，我们的合作伙伴Blueprint Medicines宣布，美国FDA已批准其用于治疗患有晚期系统性肥大细胞增多症（晚期 SM），包括侵袭性SM及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的 SM的成人患者。我们已与国家药监局就该适应症在中国大陆的注册途径达成一致。
- 艾伏尼布（CS3010，IDH1 抑制剂）我们已就该产品取得首个NDA批准，并取得阳性数据。
- 2022年1月31日，国家药监局批准其用于治疗携带有异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）成人患者的NDA。
- 2021年8月，我们合作伙伴施维雅公布艾伏尼布治疗先前未经治疗的IDH1 突变急性髓系白血病（AML）患者的全球三期AGILE试验的阳性数据，由于突出的疗效，该项试验已提前停止患者入组。施维雅在2022年5月宣布该适应症获得美国FDA批准。我们计划于2022年向国家药监局递交该适应症的NDA。
- 洛拉替尼（ROS1抑制剂）
- 我们正与辉瑞合作在大中华区联合开发洛拉替尼，用于治疗c-ros oncogene 1（ROS1）阳性晚期NSCLC。2021年12月，国家药监局批准该适应症的IND。2022年5月，洛拉替尼治疗ROS1 阳性晚期NSCLC的关键研究实现首例患者入组。
- Nofazinlimab（CS1003，PD-1抗体）
- 2022年3月，我们已完成nofazinlimab 联合LENVIMA ® (lenvatinib)用于一线治疗晚期HCC患者的全球III期试验的患者入组。
III. 利用生物制品模块化潜力推进研发并加强核心肿瘤免疫治疗领域
2021年，我们在开发两项高潜力临床前资产及将其推进到临床开发阶段方面取得重大进展。ROR1 抗体偶联药物（ADC）(CS5001) 在美国、澳大利亚及中国大陆获得IND批准，并在美国开始首次人体（FIH）临床试验。PD-L1/4-1BB/HSA三特异性分子 (CS2006) 也获得IND申请的批准，近期将在中国进行首次人体的研究。
除这两个分子外，我们正在开发其他的管线2.0资产。精准治疗药物及免疫肿瘤药物联合治疗仍然是我们的战略重点。在短期内，我们将利用两种新兴的治疗模式在这些领域进行开发：将细胞毒性药物精确地输送到肿瘤的抗体偶联药物，以及其自身组合的多特异性生物制品，允许将各种模块（即插即用）到抗体骨架中，以提供不同的特异性及功能性。该研究策略通过内部研究及平台合作伙伴的共同努力，为创建一套同类首创/同类最优/第一梯队分子提供了一种高效且简化的方法。为提供支持，我们近期招募了具有蛋白质工程、结构生物学及定量系统药理学专业知识的新人才。
遵循我们已全面实施的模块化研究框架，2021年，我们已启动并正在进行超过10 发现项目，目前正在进行中，包括多特异性抗体、抗体偶联药物、抗体细胞因子融合分子，以及用于靶向其他不可成药细胞内蛋白的专有平台。此外，我们正在与位于新加坡的战略合作伙伴多特生物合作，利用该公司的专有技术平台共同开发临床前多特异性资产。基石药业将根据期望达到的作用机制主导设计靶点组合，而多特生物将负责构建分子。
为进一步加强我们的内部发现研究能力，我们正在建立基石药业全球研发中心，这是一个全新的研发中心，与苏州生产基地毗邻。该中心将成为一个前沿的发现及转化研究机构，抗体发现及开发、系统药理学及生物信息学等最先进的技术及功能平台将推动基石药业的管线2.0战略向前发展。
该新研发设施将占用约16,000 平方米的研发及办公空间，约为我们现有设施的六倍。我们已完成设计，并开始施工，预计将于2022年第四季度开始运营。
为进一步推动创新，我们将在该设施内专门设立一个孵化器，推进生物技术初创公司的发展，开发具发展前景的分子及技术平台，使得我们可提前尽早接触相关平台。我们将根据为发现平台贡献分子的潜力广泛挑选孵化器的候选者，这将对我们的管线2.0工作起到高度互补作用。我们目前正在与多个孵化器候选者进行积极的讨论，多特生物将成为首个合作伙伴，我们也将在不久的将来宣布更多的候选者。
进展详情如下。
- CS2006（NM21-1480、PD-L1/4-1BB/HSA三特异性分子）：首次人体试验正在进行，研究地点包括美国及中国台湾。我们预计在2022年上半年完成单药剂量递增。2021年9月，该药物获得国家药监局的IND批准。CS2006在中国的首次人体试验入组预计将在2022年下半年开始。
- CS5001（LCB71、ROR1 ADC）：我们已向美国FDA提交该药物的IND申请，并在2021年12月收到临床试验开展许可函（STP）及在2022年3月开始首次人体试验。我们已在2021年12月完成向澳大利亚临床研究伦理委员会（EC）的提交该药物的临床试验申请。此外，2022年3月，我们向国家药监局提交IND申请，并于2022年5月获得批准。
IV. 战略关系促进商业化活动及管线开发
我们不断发展和深化与全球主要战略合作伙伴的关系，并建立新的合作伙伴关系，以扩展已上市及晚期药物的商业化，巩固我们潜在同类首创(FIC)/同类最优(BIC)的早期产品管线，获取更多能够加强我们研发实力的技术。
2021年11月，我们与新加坡多特生物签署战略合作协议，利用多特生物的预制抗体模块专有技术平台联合设计及构建多达三项具有同类最优/同类首创潜力的临床前资产。这是首个入驻位于苏州的基石药业全球研发中心及产业化基地的合作项目（包括基石药业对多特生物进行股权投资），基石药业将根据期望达到的作用机制主导设计靶点组合，多特生物将主导分子的设计和构建。该合作将为基石药业管线2.0战略提供临床前候选药物，进一步推动药物研发和源头创新。
2021年11月，我们与江苏恒瑞医药股份有限公司（恒瑞）建立新的战略合作关系。此次战略合作是基石药业继2021年两款同类首创药物上市后，在中国推进创新肿瘤疗法的又一里程碑。基石药业授予恒瑞在大中华区研发、注册、生产及商业化核心免疫肿瘤资产抗CTLA-4 单克隆抗体(CS1002) 的独家权利。基石药业将保留在大中华区以外开发及商业化 CS1002的权利。基石药业与恒瑞将结合各自的研发及商业优势，加速开发及商业化CS1002，充分释放其商业价值。
此外， 我们在2021年进一步深化了与辉瑞的合作， 达成了在大中华区联合开发辉瑞的后期肿瘤资产洛拉替尼用于二线治疗ROS 1 阳性 NSCLC的协议。这是继我们在2020年达成战略合作后，双方合作的进一步深化。这一重要进展不仅扩大了我们与辉瑞的合作关系，而且验证了我们的临床研究实力。洛拉替尼的开发计划是旨在评估该药物是否可使复发ROS1阳性晚期NSCLC的患者获益，若可使患者获益，将为我们的肺癌治疗方案再添新的治疗方法。这项计划将进一步巩固我们与全球生物制药领导者之间的合作关系，并为今后的合作奠定了基础。
在与EQRx的合作方面，我们正在推动与美国、英国及欧盟等全球多个国家及司法管辖区的监管机构就舒格利单抗治疗NSCLC及ENKTL适应症的注册进行洽谈。我们还与EQRx合作探究在全球市场进一步扩大该药物适应症的可行性（包括胃癌及食管癌）。此外，我们正与EQRx协力合作，在美国及主要欧盟市场开展nofazinlimab治疗晚期肝细胞癌（HCC）的全球III期研究。
V. 其他业务进展
资本市场机遇。由于我们的股票于截至2021年底12 个月内的强劲表现，我们的股票已纳入恒生综合指数及港股通，这一重大发展令中国大陆的投资者可购买我们的股票并促进我们股票的交易量增加，推动更有效的价格发现及为投资者提供额外的流动性。
生产。我们已完成了具备先进水平的生产基地的建设并于2021年底如期开始试运行。我们的生产基地可生产26,000 升生物制剂及10 亿小分子药物的药片和胶囊。我们正在进行多款产品的技术转移，以降低成本，提高我们产品的长期盈利能力。
未来及愿景
我们正在努力取得多项重要的临床及商业成果，加速推进我们2022年的持续增长。此外，为进一步加强基石药业的内部研发能力，我们预期将在2022年下半年新的全球研发中心将投入运营。
2022年剩余时间预期进展事项明细详情如下。
商业进展
我们的商业团队正在努力加快扩大产品的潜在市场，并最大限度地发挥其商业潜力，主要着重以下方面：
- 通过最大化部署效率及利用数字平台提高市场覆盖率。
- 通过与下一代测序公司及国家病理质控中心合作，提高诊断率和精准率。
- 加强医生教育，聚焦临床差异化和安全性。
- 持续推进医院及DTP列名来增强可及性。
- 通过优化定价策略、商业保险/创新支付计划及战略性考虑国家医保目录潜力，提高可负担性。
研发
预期NDA批准：
- 舒格利单抗：在中国大陆获批III期NSCLC的NDA。
预期NDA申请：
- 舒格利单抗：在中国大陆递交R/R ENKTL的NDA。
- 普拉替尼：在中国大陆递交一线RET融合阳性NSCLC的NDA。
- 艾伏尼布：在中国大陆递交IDH1突变的一线AML的NDA。
- 舒格利单抗：在中国境外递交首个NDA申请。
预期数据发布：
- 舒格利单抗：一线GC/GEJ。
启动首次人体试验：
- CS2006：在中国启动首次人体试验。
孵化器：
- 将早期发现阶段项目中的部分化合物推进至临床前开发阶段。
- 完成所有实验室工作转移至新的基石药业全球研发中心。
- 启动我们的生物技术孵化器并挑选第一批候选初创生物制药公司。
生产
启动试运行后，我们今年正在为商业规模的生产做筹备，无论是用于临床试验或是用于商业销售，这将使我们有能力控制自身产品的供应。该生产基地具备生产26,000升生物制剂及10亿小分子药片和胶囊的能力。2022年，我们将继续进行多款产品的技术转移，从而降低成本，提高产品的长期盈利能力。
展望2022年以后
我们的商业、临床、研究及商务拓展能力为基石药业实现股东价值最大化打下坚实基础。在追求突破性的同时，我们拥有多款上市产品，其中部分产品将取得全球市场的批准及开展商业分销。首先，我们正在进一步增强我们的商业团队及在医疗界的影响力，以促进我们的药物在中国大陆的上市及销售增长。我们正在不断扩大及深化对精准治疗药物处方较为集中的市场覆盖范围。
我们的临床团队正在通过有效的适应症扩展及地域覆盖相结合的方式，扩大我们商业化药物组合及其可触达的潜在市场。因此，我们有望在一些最为常见的癌症领域建立竞争优势。
在研究方面，我们正在通过潜在同类首创/同类最优候选药物在新治疗模式中建立竞争优势地位，加强我们的核心肿瘤免疫及精准治疗药物管线。我们经过改进的临床前创新及开发能力，有望产生更多以及更持续的发现阶段项目及IND候选药物，并将该等药物推进至概念验证后阶段。
我们的商务拓展旨在通过战略合作关系及交易全面释放基石药业的业务的全部价值。由于其领导层、研究及评估团队位于美国，使其对最有发展潜力的肿瘤药物创新具有清晰洞见，并且可更为直接地获得资产及建立战略合作伙伴。我们的战略将继续以管线建设交易为中心，重点关注具有全球权利的同类首创或同类最佳资产。同样重要的是，相较于单一授权资产，我们将优先考虑多维度合作及产品组合交易，同时保持具有高临床及商业价值的资产的灵活度。此外，商务拓展也将发挥关键作用，通过全球发展及商业合作关系，实现我们的资产价值最大化。
我们相信，专注于我们业务的这些方面可为我们释放产品组合的所有潜力和提供强有力的支撑，实现可持续的、长期价值创造。我们正在朝着产生稳定数量的具备商业可行性及临床差异化的候选分子的方向迈进，为我们提供多元化、持续稳定的收入来源。因此，我们正在积极向实现最终愿景迈进，即为癌症患者带来突破性疗法，延长患者生命、提升患者生活质量。同时实现我们创新能力及独特经营模式的全部商业价值。
财务摘要
国际财务报告准则计量：
- 截至2021年12月31日止年度，公司收入为人民币2.437亿元，其中包括药品销售额人民币1.628亿元，为公司新上市的药品（阿伐替尼和普拉替尼），以及授权费收入人民币8095万元，由于一次性授权费收入减少，授权费收入较去年人民币10.388 亿元减少了人民币9.579亿元。
- 截至2021年12月31日止年度，公司研发开支为人民币13.049 亿元，比截至2020年12月31日止年度的人民币14.047亿元减少人民币9974万元，主要是由于报告期内已获批产品费用支出降低，并被对重点临床试验及临床前研究的持续投资所抵销。值得一提的是，于报告期内，我们在中国大陆获得舒格利单抗针对IV期非小细胞肺癌（NSCLC）的获批上市，并达到了针对III期NSCLC患者的无进展生存期（PFS）的主要研究终点。
- 截至2021年12月31日止年度，行政开支为人民币2.976亿元，较截至2020年12月31日止年度的人民币3.425亿元减少人民币 4491万元，主要由于以股份为基础的支付费用减少。
- 截至2021年12月31日止年度，销售及市场推广开支为人民币3.638亿元，较截至2020年12月31日止年度的人民币1.422亿元增加人民币2.216亿元，主要由于销售团队逐步壮大及为推出产品进行的市场推广活动。
- 截至2021年12月31日止年度，年内亏损为人民币19.201亿元，较截至2020年12月31日止年度的人民币12.21亿元增加人民币6.991亿元，主要由于授权费收入减少、商业化上市产生的销售及市场推广开支增加，并被阿伐替尼及普拉替尼的销售收入增加所抵销。
非国际财务报告准则计量：
- 扣除以股份为基础的付款开支后，截至2021年12月31日止年度，研发开支为人民币11.821亿元，较截至2020年12月31日止年度的人民币12.457 亿元减少人民币6360万元，主要由于报告期内获批产品费用降低，并被对重点临床试验及临床前研究的持续投资所抵销。值得一提的是，于报告期内，我们在中国大陆获得舒格利单抗针对IV期NSCLC的上市批准，并达到针对III期NSCLC患者的PFS主要研究终点。
- 扣除以股份为基础的付款开支后，截至2021年12月31日止年度，行政及销售以及营销开支为人民币5.615亿元，较截至2020年12月31日止年度的人民币2.876亿元增加人民币2.739亿元，主要由于销售团队逐步壮大及为推出产品进行的市场推广活动。
- 扣除以股份为基础的付款开支后，年内亏损为人民币16.974亿元，较截至2020年12月31日止年度的人民币8.650亿元增加人民币8.324亿元，主要由于一次性授权费收入减少、商业化上市产生的销售及市场推广开支逐步增加，并被阿伐替尼及普拉替尼的收入增加所抵销。
关于基石药业
基石药业（香港联交所代码: 2616）是一家生物制药公司，专注于研究开发及商业化创新肿瘤免疫治疗及精准治疗药物，以满足中国和全球癌症患者的殷切医疗需求。成立于2015年底，基石药业已集结了一支在新药研发、临床研究以及商业运营方面拥有丰富经验的世界级管理团队。公司以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心，建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线。目前，基石药业已经获得了四款创新药的七个新药上市申请的批准。多款后期候选药物正处于关键性临床试验或注册阶段。基石药业的愿景是成为享誉全球的生物制药公司，引领攻克癌症之路。
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前瞻性声明
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