"无论在RNA的修饰、递送系统还是CMC生产中都存在很多know-how壁垒。"
本文为IPO早知道原创
作者｜罗宾
据IPO早知道消息，10月12日，由上海市生物医药产业发展领导小组为指导单位，上海实业（集团）有限公司、上海医药集团股份有限公司、上海生物医药基金、生物医药前沿产业创新中心（筹）为主办单位，E药经理人杂志为承办单位的“2021浦江医药健康产融创新发展峰会”在上海召开。该峰会是“2021上海国际生物医药产业周”（IBIWS2021）的重要组成部分。
此次峰会中，康桥资本董事总经理邢菲在“原创生态•中国机遇-核酸药物与疫苗开发技术论坛”中分享了康桥资本在mRNA相关技术领域的投资洞察。
邢菲（来源：峰会）
mRNA和其他新药平台相似，都有着几十年历史， 科学家们也经过各种碰撞，取得了许多研究进展，遇到此次疫情，mRNA才充分体现出它的价值。
邢菲首先表示，mRNA在此次疫情中体现出的优势主要是开发速度快，以及生产扩张有稳定性。第一，Moderna（MRNA.US）的mRNA新冠疫苗从疫苗序列选择设计完成到首次人体给药只用了63天，开发速度惊人；第二，mRNA疫苗相对于灭活疫苗可以更稳定和快速地扩张，Monderna和Lonza开始合作的一年中突破了10亿剂产能。mRNA作为一个平台从第一次做药到药品上市只用了一年，这也是前所未有的速度。
邢菲提到，mRNA和前几年大家开始关注的抗体有很多相似性。2021年全球市场上的单抗已有100多种，全球市场规模在去年已经有1500亿美元。mRNA和抗体都在人体的生理和病理情况下扮演着非常关键的角色，他们有无数的序列组合的可能性，为高效而灵活的成药提供了可能性。同时，二者的治疗领域可以非常广，现在mRNA疫苗得到了证实，而mRNA在免疫、肿瘤等领域都有非常大的潜力。所以康桥资本对mRNA作为一个平台性的技术非常有信心，随着中国正在优化的一些核心的技术，未来10-20年还会有更多产品和可能性。
mRNA现在目前有3大主要应用场景：一是在疫苗领域；一是在蛋白替代疗法里，mRNA作为一个平台提供了非常高效且比其他传统方式更经济的手段；另外，肿瘤是mRNA应用研究最多的领域，mRNA作为平台可以较为精准地应用个体化治疗，是一种很好的选择。邢菲表示：“正因为平台的优质性和更多可能性，我们看到了Moderna和BioNTech近两年的市值已经匹敌一些百年药厂。这都说明了市场对此平台技术的信心。”
2021年，各大跨国药企也在mRNA领域有一定布局，例如开发领先的核酸递送系统的公司Genevant Sciences在今年8月将它在肿瘤领域的LNP技术开发和商业化权利授权给武田制药（TAK.US），首付款为3亿美元。赛诺菲（SNY.O）今年8月以32亿美元收购了Translate Bio（TBIO.US），后者的技术主要针对基因修复。收购后Translate Bio也停止了新冠疫苗的研发，而是针对肿瘤、感染疾病做研发，这说明赛诺菲主要是对它们的平台比较看好。
邢菲表示，中外的mRNA药物领域的融资非常活跃。但大部分国外老牌公司在此领域的研究都有10年以上，是真正的厚积薄发。无论是RNA的修饰、递送系统还是CMC生产都存在很多know-how。Moderna在新冠疫情前已经储备了约9款产品。相比之下，中国的企业大部分是2019年左右成立的，很多流程都有待被验证和优化。而以上know-how都构成了这个行业的壁垒。
具体来说，mRNA成药性在1987年就被提出，但是它非常不稳定，经过10多年业内才逐步实现mRNA的稳定作用，减少免疫反应；递送系统也是要保持稳定才能让mRNA药物长期储存。探索的过程非常艰难，需投入大量资金；而生产工艺上，目前只有该领域的老牌公司才有宝贵的经验。
最后，邢菲总结，虽然mRNA应用和药物开发需要高额投入，但康桥资本还是在这个时点孵化了一家新加坡mRNA平台公司RVAC Medicines。基于mRNA平台技术的公司可以长期持有，它的应用不会止步于疫苗。