近日，2021年版国家医保药品目录谈判结果出炉，本次调整共计74种药品新增进入目录，其中就包括7种罕见病药物。不难看出，罕见病领域正在逐渐受到国家的关注及重视。
而笔者注意到，一家专注于罕见病领域的公司，北海康成于今天在港交所上市。公司每股定价12.18港元，公开发售超购近1倍，基石投资者为RA Capital、Janus Investors、General Atlantic、Hudson Bay Master Fund Ltd.、药明生物、瑞华资本及Belinda A. Termeer，并获国际知名投资机构Morgan Stanley和Jefferies担任联席保荐人。不妨来看一下，北海康成有哪些核心的投资亮点？
罕见病市场一片蓝海，差异化布局或为更优选择
其实，罕见病并不罕见，目前全球范围内仍有约7000种罕见病缺乏令人满意的治疗方法，其药物市场规模早已达到千亿美元。
据Frost&Sullivan数据显示，全球罕见病药物市场规模由2020年1351亿美元增至2030年3833亿美元，年复合增长率为11%。具体来看，2020年十大畅销孤儿药在全球共创造出428亿美元的收入，可见全球罕见病药物实际上拥有着非常广阔的市场空间。
图：2020年全球十大畅销孤儿药
数据来源：招股书，格隆汇整理
值得注意的是，基于我国庞大的人口基数，罕见病市场增速更是高于全球各地区。Frost&Sullivan预计我国罕见病药物市场将由2020年13亿美元增至2030年259亿美元，年复合增长率高达34.5%，呈急剧增长态势。
因此，为了攻克罕见病这块“硬骨头”，我国近几年也不断从多方面出台政策加速罕见病创新药物审评审批，并积极构建多层次罕见病药物保障体系。希望向市场推动更多罕见病创新药物，提升药物的可及性和患者的可负担性。
例如，2018年，我国发布《第一版罕见病目录》，标志着中国罕见病市场转型的首次亮相；今年10月，CDE发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，进一步提高罕见疾病临床研发效率，满足罕见疾病患者的治疗需求。
不难看出全球罕见病药物市场已是千亿美元规模，其中我国市场增速更是高于全球各地区，市场前景一片蓝海。同时在政策红利的助力下，我国罕见病药物的研发将进入高速发展阶段。
北海康成正是看到了罕见病药物市场的发展前景，选择进行差异化布局，提前抢占罕见病药物市场先机，成为我国为数不多专注于罕见病药物研发的生物制药公司。
罕见病领域先行者，业绩保持高速增长态势
作为我国专注于罕见病的生物医药公司，北海康成致力于针对最常见的罕见病以及罕见的肿瘤适应症，进行创新生物科技疗法的研究、开发及商业化。
现如今，北海康成拥有涵盖13个具有极大市场潜力的产品管线，包含3个已上市产品，4个处于临床阶段的候选药物，1个处于临床准备阶段，2个处于临床前阶段，另外3个基因治疗专案处于先导识别阶段。
图：北海康成产品管线
数据来源：招股书，格隆汇整理
其中值得一提的是，在北海康成已获批的3款商业化产品中，Hunterase®（CAN101）不仅是公司首款商业化罕见病产品，还是我国首个且唯一一个获得批准上市治疗MPS II（黏多糖贮积症II型）的ERT药物。极大的满足了我国治疗需求的缺口，并已在全球超过10个国家获得临床验证及上市许可。
从财务情况来看，得益于公司3款商业化产品，北海康成已有稳定的业绩收入。据招股书显示，北海康成2019年营业收入为150万元，增至2020年1200万元，增速高达700%；并且2021年上半年营收就已超过2020年全年，达到1220万元，保持着高速增长态势。
图：北海康成营业收入（万元）
数据来源：招股书，格隆汇整理
总的来看，北海康成在罕见病领域已取得了初步成功，Hunterase®作为我国首款且唯一获得批准上市治疗MPS II的ERT药物，为中国患者带来了福音，提供了有效的治疗方法。这是北海康成在中国成功商业化的第一款罕见病药物，也是国内首个且唯一的全球新一代治疗MPSⅡ的酶替代疗法（Enzyme replacement therapy,ERT），拥有FDA孤儿药资格认证，且在此前获得国家药监局的优先审评资格，填补了我国在MPSⅡ适应症临床治疗领域的空白。从市场竞争格局来看，由于Hunterase®是目前国内仅有可用的MPS II靶向疗法，因此面对逐渐增长的治疗市场缺口，Hunterase®在商业化层面拥有独特的独占优势，市场开发潜力较大。2020年MPSII药物市场达到6.29亿美金。
同时，3款已商业化产品为北海康成带来了持续不断的营业收入，进一步支撑着公司在罕见病领域进行创新疗法的研发。
各项在研产品进展顺利
在商业化产品取得优异成绩的同时，北海康成在罕见病及罕见肿瘤领域中，多项在研生物药及小分子产品进展也均在稳步推进。
图：北海康成部分在研产品最新进展
数据来源：公司官网，格隆汇整理
具体来看，公司核心产品CAN008已于今年10月在中国完成了针对治疗多形性胶质母细胞瘤临床II期的首例患者给药。
在国际上，CAN008早已获得FDA和EMA治疗多形性胶质母细胞瘤的孤儿药资格认证，欧洲药品管理局也已将其纳入优先药物计划。进一步的验证了CAN008在多形性胶质母细胞瘤治疗上的疗效及安全性，有望为我国患者带来一种疗效更佳的治疗方法。
此外，公司的重磅产品CAN106是一种作用于补体系统C5靶点的长效人单克隆抗体，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。该适应症是一种由于体细胞xp22.1上PIG-A基因突变导致补体系统失调的罕见获得性造血干细胞克隆性疾病，在2018年被中国列入《第一批罕见病目录》。
北海康成-B分别于2019年及2020年自WuXi Biologics及Privus获得开发及商业化该候选药物的全球权利。根据临床前数据，CAN106表现出良好的PK╱PD特征及耐受性，显示CAN106具有有效抑制PNH患者C5的潜力及降低给药频率的潜力。公司于2021年2月在新加坡对健康志愿者启动CAN106的1期临床试验，并于2021年7月就在我国进行的PNH 1期研究取得药监局的IND批准。
目前全球获批治疗PNH的补体C5抑制剂药物仅有Alexion公司研发的Soliris和Ultomiris两款药物，据Alexion财报显示，2020年两款药物的全球销售额达到52.9亿美元，，未来可成为销售总额破100亿美元的重磅产品，可见PNH适应症市场潜力巨大。。因此，若CAN106上市后，有望为北海康成带来新一轮的业绩增长。
同年10月，CAN103用于治疗戈谢病的I期临床试验申请正式获批。
强强联手，合作研发下一代基因疗法
值得注意的是，由于约80%的罕见病是因遗传病引起，而基因治疗具有根治疾病的潜力并适用于多种适应症，是一种一次性治疗。因此，北海康成除了在小分子及生物药领域中拥有多款在研产品，同时也在积极布局下一代基因治疗。
北海康成凭借其出色的全球合作和研发能力，目前已于Apogenix、GC Pharma、Mirum、药明生物、Privus、马萨诸塞大学、LogicBio、华盛顿大学医学院等国内外多家知名生物制药公司及医学院合作，针对罕见病领域进行创新疗法的研发。
图：北海康成基因疗法最新进展
数据来源：公司官网，格隆汇整理
今年10月，北海康成与Scriptr Global签订合作协议，获得其Stitchr™平台的全球独家授权，并合作进行开发、生产和商业化针对抗肌萎缩蛋白病的基因治疗候选产品。
虽然全球已上市多款治疗抗肌萎缩蛋白病的药物，但中国暂无一种产品获批上市，治疗需求仍未被满足。抗肌萎缩蛋白病作为一种X伴性遗传性肌肉病，具体包含了Duchenne型肌营养不良、Becker型肌营养不良及DMD相关性扩张型心肌病。
而其中，Duchenne型肌营养不良症是最常见的遗传性神经肌肉疾病。因此今年11月，北海康成又专门针对于Duchenne型肌营养不良症，与华盛顿大学医学院达成了一项为期两年的研究赞助协议，希望能找出针对于此疗效更好的基因疗法。
据北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士表示，虽然目前用于治疗Duchenne型肌营养不良症的外显子跳跃疗法已在美国获批上市，但仍不能满足当下的临床需求。全球范围内也还没有一种能够治疗这种致命性疾病的最佳基因疗法。
因而，此次北海康成与Scriptr Global以及华盛顿大学医学院合作开发创新基因疗法，有望为抗肌萎缩蛋白病的基因治疗领域带来变革，并且为Duchenne型肌营养不良症患者带来更为有效的治疗方法。
此外，今年4月，北海康成与LogicBio Therapeutics合作，获得使用首个产于LogicBio sAAVy技术平台的腺相关病毒（AAV）sL65衣壳，进行法布雷病、庞贝氏病及其它两个适应症基因疗法候选药物的研发、生产及商业化的全球授权。有望克服当前AAV载体在功效和免疫原性方面的局限性，带来更高的产量，进一步补充了北海康成在基因疗法中的战略布局。
同时，北海康成还获得了LB-001在大中华地区（包含中国大陆、中国台湾、中国香港和中国澳门）独家授权的选择权，主要用于治疗甲基丙二酸血症。
公司亦与研究合作伙伴UMass合作开展赞助研究计划，以开发神经肌肉疾病的基因治疗解决方案，并独家选择许可用于开发的资产。此外，公司正在内部开发针对不同组织的腺相关病毒(AAV)递送平台，例如中枢神经系统(CNS)及肌肉。
小结
随着我国逐渐开始重视起罕见病患者缺医少药的情况，多项政策的出台不断推动着我国罕见病药物的研发，逐步进入加速发展阶段。
而北海康成提前探索到我国尚未被发掘的罕见病领域，成为我国少数专注于布局罕见病领域的生物制药公司。目前已成功拥有3款商业化上市产品，实力强劲，提前抢占罕见病药物市场份额。
不仅如此，北海康成多项在研产品进展顺利，同时也于国际多家生物制药公司合作，进行新一代基因疗法的研发与创新。今日，北海康成顺利于港交所上市，相信其未来的表现值得投资者关注与期待。
本文源自格隆汇