背景
100多年前，聋哑作家海伦·凯勒发表了一篇名为《假如给我三天光明》的自传体长篇小说。
小说里这样描述失明者的绝望：“当我孤独地坐着等待生命大门关闭时,一种与世隔绝的感觉就会像冷雾一样笼罩着我。远处有光明，音乐和友谊，但我进不去”。
100多年后的今天，伴随着基因治疗的历史性突破，实现三天光明已不再是童话。
美国Spark公司的基因治疗革命性产品Luxturna是治疗针对于视网膜细胞RPE65突变而导致的儿童失明。然而，不久前，Spark公司宣布Luxturna的售价为85万美元。价格一出，虽比原先分析人士预测的一百万美元低，但也不得不让许多人大跌眼镜！
美国最大对药物价格评测的非盈利第三方机构临床与经济评论研究所（Institute for Clinical and Economic Review，ICER）率先坐不住，指责Luxturna的价格应该打半折甚至应该只有85万的四分之一。而庄家Spark公司以及美国最大药房福利管理公司（Pharmacy Benefit Management）之一快捷药方（Express Script）的首席医疗官却认为85万美元已经是良心价。
让人瞠舌的Luxturna究竟带来的是光明还是黑暗？ 患者和家人又会如何做出抉择？
反方观点：坐地起价
在Luxturna获批的12月，ICER草拟了一篇对其进行的药物经济学评价报告。 ICER的首席医疗官David Rind博士虽然认同Luxturna是一个革命性的治疗药物，但是单从治疗疗效上来看，假设Luxturna的效用可以维持10到20年，那么Luxturna也只值15万到22万左右。
即使加上了由于重获光明而带来的疗效以外的收益，比如教育，社会价值等，那么这个价值也应当只在40万美元左右。
再者，Luxturna能让患者重见光明的“保质期”也还是未知数，这就意味着当维持期一过，患者会再次支付巨额来接受二次治疗。
除价值本身，从社会的角度来看，高价的Luxturna会加剧医疗的不平等性。
85万美元，在保险能支付多少还不确定的情况下，对任何普通家庭来说，都是一笔不菲的开支。哪怕是东拼西凑承担了治疗费用，接下来的生活质量也会受到影响。而富人家的孩子，便可以轻松的享受科技带来的希望。
正方观点：物有所值
Luxturna是孤儿药，全美患有这种突变的失明人数加起来不超过2000人，每年新增10至20个病例。
如果我们做一个计算，按照ICER说所的定价,那么十年之内，Spark顶多可以达到的销售数量为2200，相当于 22亿美元的销售额。再考虑到并不可能每个人都能够接受到这个治疗，并且实际上保险公司支付的价格会比销售价低25%。那么基本上Spark公司十年的销售额可以低至6亿美元。
而2014到2016年间Spark公司已经投入了将近2亿美元。按照这样的投资与回报比例，只能打击未来投资人对此类革命性药物的投资热情。
实际上，制药公司普遍没有将孤儿药列入自己的研究开发范围，因为人数太少，利润空间太低。如果还记得几年前为渐冻人筹集研究而席卷全球的冰桶挑战（Ice Bucket Challenge），这实则是为研发孤儿药的不得已而为之。
所以，为了鼓励研发孤儿药，通常他们的定价不以他们所能带来的价值为依据。因此Luxturna的定价从长远来看，是为后来研发更多这样的创新突破药带来信心。
再者说了，ICER的分析局限于物质上的回报，却忽略了重见光明对于患者来说，可能是精神上的一次重生。这是用金钱万万不能衡量的。
结语
“To be or not to be, that is the question. ”
生存还是毁灭，自古以来就是不变的讨论。
如果对于失明者来说，看见世界才算真正的活过一次，那么是否穷其一生也是值得？而政府，投资人，医药公司又该在社会责任和盈利间如何取舍？期待听到您的观点，欢迎留言。
参考：
Voretigene Neparvovec for Biallelic RPE65Mediated Retinal Disease: Effectiveness and Value. Institute for Clinical and Economic Review. 2017.
https://www.forbes.com/sites/matthewherper/2018/01/12/non-profit-says-850000-gene-therapy-is-at-least-twice-as-expensive-as-it-should-be/
https://www.reuters.com/article/us-spark-icer/sparks-price-for-luxturna-blindness-gene-therapy-too-high-icer-idUSKBN1F1298
本期作者：万三
毕业于北京大学药学院，研究蛋白质药物，后在哈佛医学院访学，从事晶体结构研究。现在新加坡国立大学攻读博士学位，研究领域为新一代嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）等肿瘤免疫方向。关注和兴趣前沿新药技术转化，药物市场策略。担任美柏医健研究员。
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