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近日，Calliditas Therapeutics（简称“Calliditas”） 的Kinpeygo获得欧盟委员会附条件上市许可批准，用于治疗有快速疾病进展风险（尿蛋白与肌酐之比（UPCR）≥1.5g/g）的原发性IgA肾病成人患者。Kinpeygo（研发名称NEFECON）是布地奈德的靶向迟释胶囊，是第一种也是唯一一种获得美国FDA和欧盟EMA两大机构批准的IgA肾病治疗药物。该附条件上市许可适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。云顶新耀在大中华区、新加坡、韩国等地享有针对NEFECON用于治疗原发性 IgA 肾病的开发和商业化的权利。
关于Kinpeygo
Kinpeygo的批准是基于NeflgArd 关键 3 期Part A 阶段的有效性和安全性数据，这是一项正在进行的、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，旨在成人原发性 IgAN 患者中评估 Kinpeygo 16 mg每日一次口服的疗效与安全性。
研究显示，治疗9个月，NEFECON 16mg组的患者尿蛋白肌酐比自基线降低达34%，相比安慰剂组显著降低 31% （95% CI：16-42%；P=0.0001）；同时，治疗组患者的eGFR基本无变化，肾功能保持稳定，与安慰剂组间差异达到3.87 ml/min/1.73m。
此外，NEFECON总体安全性良好，与皮质类固醇相关的不良事件多为轻中度，对体重、血压或糖化血红蛋白（HbA1c）无不良临床影响；NEFECON治疗期间未见严重感染发生。
Kinpeygo的活性物质是布地奈德，属于皮质类固醇，主要作用于肠道局部，以减少与原发性免疫球蛋白 A 肾病相关的炎症。越来越多研究表明，肠道黏膜免疫是IgA肾病发生的重要源头。Kinpeygo采用双重创新制剂工艺，其中，“TARGIT”专利迟释胶囊靶向派尔集合淋巴结所在的回肠末端，“缓释微丸”持续稳定释放活性成分。由于肠道黏膜免疫异常是IgA肾病患者体内致病性IgA1产生的主要来源，Kinpeygo靶向肠道黏膜，发挥局部免疫调节作用的同时，进一步减少半乳糖缺陷型IgA1（GD-IgA1）的产生，降低其在体循环中的浓度，在“四重打击”下发挥治疗作用，干预IgA肾病的发生与发展。
关于IgA肾病
IgA 肾病是全世界范围内最常见的原发性肾小球肾炎，起病隐匿，主要累及青壮年，病理改变表现为肾小球系膜IgA1 沉积、诱导系膜细胞和系膜基质增生、细胞因子分泌，导致肾脏损伤。该病临床表现多样，主要为反复发作的血尿，伴或不伴蛋白尿，常常伴发粘膜感染，进而引发进展性肾功能不全甚至肾衰竭，严重损害患者的身体健康。
根据佛若斯特沙利文的报告，2020 年全球IgA肾病患者达926.69 万人（其中中国220 万人），预计2030 年达到1,016.52万人（其中中国237 万人）。
IgA 肾病：中国患病人群
目前IgA 肾病的治疗方案仍以对症治疗为主，包括血管紧张素转换酶抑制剂和血管紧张素受体阻滞剂等，激素等则被建议用于改善远期预后，治疗方案整体疗效有限且副作用较大，患者有较大的新疗法需求。
IgA 肾病治疗方案
关于Calliditas
Calliditas是一家总部位于瑞典斯德哥尔摩的生物制药公司，专注于识别、开发和商业化孤儿病适应症的创新疗法，最初专注于具有重大未满足医疗需求的肾脏和肝脏疾病。Calliditas的主打产品（研发名称为NEFECON）以商品名TARPEYO获得美国FDA的加速批准，并以商品名Kinpeygo获欧盟委员会授予附条件上市许可。