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Kinpeygo获欧盟委员会批准用于 IgA 肾病,云顶新耀拥有国内权益

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近日,Calliditas Therapeutics(简称“Calliditas”) 的Kinpeygo获得欧盟委员会附条件上市许可批准,用于治疗有快速疾病进展风险(尿蛋白与肌酐之比(UPCR)≥1.5g/g)的原发性IgA肾病成人患者。Kinpeygo(研发名称NEFECON)是布地奈德的靶向迟释胶囊,是第一种也是唯一一种获得美国FDA和欧盟EMA两大机构批准的IgA肾病治疗药物。该附条件上市许可适用于所有27个欧盟成员国以及冰岛、挪威和列支敦士登。云顶新耀在大中华区、新加坡、韩国等地享有针对NEFECON用于治疗原发性 IgA 肾病的开发和商业化的权利。

关于Kinpeygo

Kinpeygo的批准是基于NeflgArd 关键 3 期Part A 阶段的有效性和安全性数据,这是一项正在进行的、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,旨在成人原发性 IgAN 患者中评估 Kinpeygo 16 mg每日一次口服的疗效与安全性。

研究显示,治疗9个月,NEFECON 16mg组的患者尿蛋白肌酐比自基线降低达34%,相比安慰剂组显著降低 31% (95% CI:16-42%;P=0.0001);同时,治疗组患者的eGFR基本无变化,肾功能保持稳定,与安慰剂组间差异达到3.87 ml/min/1.73m。

此外,NEFECON总体安全性良好,与皮质类固醇相关的不良事件多为轻中度,对体重、血压或糖化血红蛋白(HbA1c)无不良临床影响;NEFECON治疗期间未见严重感染发生。

Kinpeygo的活性物质是布地奈德,属于皮质类固醇,主要作用于肠道局部,以减少与原发性免疫球蛋白 A 肾病相关的炎症。越来越多研究表明,肠道黏膜免疫是IgA肾病发生的重要源头。Kinpeygo采用双重创新制剂工艺,其中,“TARGIT”专利迟释胶囊靶向派尔集合淋巴结所在的回肠末端,“缓释微丸”持续稳定释放活性成分。由于肠道黏膜免疫异常是IgA肾病患者体内致病性IgA1产生的主要来源,Kinpeygo靶向肠道黏膜,发挥局部免疫调节作用的同时,进一步减少半乳糖缺陷型IgA1(GD-IgA1)的产生,降低其在体循环中的浓度,在“四重打击”下发挥治疗作用,干预IgA肾病的发生与发展。

关于IgA肾病

IgA 肾病是全世界范围内最常见的原发性肾小球肾炎,起病隐匿,主要累及青壮年,病理改变表现为肾小球系膜IgA1 沉积、诱导系膜细胞和系膜基质增生、细胞因子分泌,导致肾脏损伤。该病临床表现多样,主要为反复发作的血尿,伴或不伴蛋白尿,常常伴发粘膜感染,进而引发进展性肾功能不全甚至肾衰竭,严重损害患者的身体健康。

根据佛若斯特沙利文的报告,2020 年全球IgA肾病患者达926.69 万人(其中中国220 万人),预计2030 年达到1,016.52万人(其中中国237 万人)。

IgA 肾病:中国患病人群

目前IgA 肾病的治疗方案仍以对症治疗为主,包括血管紧张素转换酶抑制剂和血管紧张素受体阻滞剂等,激素等则被建议用于改善远期预后,治疗方案整体疗效有限且副作用较大,患者有较大的新疗法需求。

IgA 肾病治疗方案

关于Calliditas

Calliditas是一家总部位于瑞典斯德哥尔摩的生物制药公司,专注于识别、开发和商业化孤儿病适应症的创新疗法,最初专注于具有重大未满足医疗需求的肾脏和肝脏疾病。Calliditas的主打产品(研发名称为NEFECON)以商品名TARPEYO获得美国FDA的加速批准,并以商品名Kinpeygo获欧盟委员会授予附条件上市许可。